科济生物BCMA CAR-T产品正式纳入突破性疗法，最新数据亮相ASH年会

11月30日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官方网站公示，科济生物CT053全人抗BCMA自体CAR-T细胞注射液拟纳入突破性治疗品种，拟定适应症为复发难治多发性骨髓瘤（R/R MM），公示日期为11月30日-12月7日。这意味着，今日CT053已通过公示期，正式纳入突破性治疗药物品种。

CT053是一种靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的CAR T细胞疗法，BCMA在多发性骨髓瘤的恶性浆细胞表面表达。值得一提的是，CT053使用了全人抗BCMA scFv（单链抗体）结构域，推测可以降低免疫原性并提高安全性。CT053 被认为可以识别、结合和清除表达BCMA的多发性骨髓瘤细胞。

多发性骨髓瘤（MM）是一种恶性浆细胞病，在血液系统恶性肿瘤中，MM属于第二常见病种。在MM病例中，BCMA在恶性浆细胞上的表达量显著高于正常浆细胞，在高达60%-70%的多发性骨髓瘤（MM）病例中均能发现BCMA的高表达。 目前，BCMA已成为MM和其他血液系统恶性肿瘤的一个非常热门的免疫治疗靶点，针对BCMA有多种免疫疗法正在开发。

据悉，CT053是中国首个获得美国食品和药物管理局（FDA）的再生医学先进疗法（RMAT）的细胞治疗候选药物。与此同时，CT053也已获得美国食品和药物管理局的再生医学先进疗法（RMAT）和孤儿药认定，欧洲药品管理局的优先药物（PRIME）和孤儿药认定。

日前，在线上举行的第62届美国血液学学会（ASH）年会中，科济生物发布了CT053正在进行的全球临床研究的最新安全性和有效性结果，包括2篇口头报告和1篇壁报交流：

在24例临床状况较差的RRMM患者接受CT053治疗的两年随访数据表明，总体缓解率（ORR）为87.5%，完全缓解/严格意义上的完全缓解（CR/sCR）率为79.2%。中位缓解持续时间（mDOR）为21.8个月，中位无进展生存期（mPFS）达到18.8个月。

在美国，20名RRMM患者在正在进行的1b期单臂、开放、多中心研究（LUMMICAR研究 2）中接受了CT053治疗。截至2020年11月11日，20名经过多线治疗的RRMM患者接受CT053治疗，患者耐受性良好，无3级及以上的CRS。未观察到剂量限制性毒性，其安全性与中国研究中观察到的一致。前18名完成至少8周疗效随访的患者的ORR为94%，首次达缓解时间为1-3个月。

在中国正在进行的单臂、开放、多中心1期临床试验（LUMMICAR研究1）中，截至2020年9月28日，14例经过多线治疗的RRMM患者接受了CT053治疗，14例患者均耐受性良好，未出现剂量限制性毒性反应，未观察到3级及以上CRS或CRS相关脑病，也未检测到抗CT053抗体。所有14名患者都有不同程度的缓解，ORR为100%，6例为MRD阴性的sCR，VGPR及更好的缓解占85.7%（12/14）。

总的来说，三项研究共涵盖58名R/R MM患者，结果显示出良好的耐受性、并且在经历了多线治疗失败的患者中观察到了显著和持久的缓解，有望成为治疗R/R MM患者的突破性产品。