AveXis前高管再创业，已悄悄运营一年

近日，据外媒报道基因疗法公司AveXis的前高管再创业，成立了一家名为Jaguar Gene Therapy（以下简称：Jaguar）的基因疗法公司，目标在罕见病领域。据报道，该公司已经悄悄地建立了自己的研究渠道和团队超过一年，并得到了AveXis早期投资者Deerfield Management的4,000万美元资金支持。

提及AveXis，很多人觉得可能有些陌生，但是提到Zolgensma基因疗法大家可能都知道。2018年4月诺华花了87亿美元巨资收购AveXis成为其子公司，Zolgensma就是由AveXis公司所开发。

目前Jaguar的研究计划仍然处于临床前阶段，但在他们所针对的疾病中有望脱颖而出。 一种是针对遗传性半乳糖血症的遗传代谢疾病的疗法叫galactosemia，针对的也是开发人员经常追求的类型：罕见，由特定基因的突变触发，并且具有由DNA破坏引起的疾病症状。

此外，Jaguar公司还计划通过针对与自闭症谱系障碍和1型糖尿病有关的两种基因开发治疗方法。

AveXis前首席执行官Sean Nolan表示：“我们正在努力做大胆的事情。”他说：“我们正在考虑扩大患者群体的规模，并寻求基因治疗从未涉足的地方。”

尽管自闭症对于基因治疗而言可能不是一个显而易见的选择，但许多公司多年来一直在研究与发育障碍有关的疾病，例如Rett，Angelman和Fragile X综合征。去年夏天，诺华与Sangamo Therapeutics达成合作，研究包括自闭症在内的神经系统疾病的基因疗法。

Jaguar估计，美国约有30,000人受到与该基因有关的自闭症的影响，而其中大约有4,500人患有严重的半乳糖血症。1型糖尿病更为普遍。Jaguar表示，它正在评估可能通过基因疗法治疗的“合适的临床相关患者”。

Nolan表示，坦率的说，1型糖尿病还有待确定。他承认，像糖尿病这样的疾病存在较高的技术难度。“基于我们所看到的，而且还很早期，但看起来我们所针对的基因产生了重大影响。”

AveXis的总经理Joe Nolan与Sean Nolan一起加入了Jaguar，并将担任新公司的首席执行官。另外四名前AveXis高管也加入Jaguar的管理团队。

在接受媒体采访时，Sean Nolan表示，团队的优势在于在基因治疗方面的一系列经验，并指出经过经验和教训，基因治疗领域的研发进步将会变得更加明显。

Jaguar将使用AveXis偏爱的某些相同技术，依靠一种称为腺相关病毒AAV9的灭活病毒递送。许多其他基因疗法生物技术公司也使用AAV病毒载体，特别是对于影响肝脏和肌肉的疾病。

然而，近日在荷兰制药商UniQure进行的一项基因疗法研究中，诊断出肝癌病例再次引发了业内对AAV病毒载体的长期安全性和癌症风险的质疑。UniQure使用的是AAV5，目前尚未报道其治疗与癌症诊断之间有任何直接联系。

Nolan表示：“就目前而言，AAV病毒载体确实是研究最多，了解最深，为我们提供最大安慰的载体。”

值得一提的是，Jaguar还同时成立了一家控股子公司Axovia Therapeutics，并将计划研究的第四种疾病交给该子公司负责开发。Axovia Therapeutics还将负责推动伦敦大学学院教授Philip Beales的工作，Philip Beales教授数十年来一直在研究一种称为Bardet-Biedl综合征的疾病。Axovia将针对一种威胁生命的形式，称为BBS1，这种形式会导致早发性视网膜失明、糖尿病、肾衰竭、内分泌异常和智力残疾。