首个国产PD-1申报美国上市！来自君实生物

贝壳社（ID：iBio4P）获悉，2021年3月3日，君实生物宣布公司已于近日向美国食品药品监督管理局（FDA）滚动提交了特瑞普利单抗用于治疗复发或转移性鼻咽癌（NPC）的生物制品许可申请（BLA）。这是首个向美国FDA提交上市申请的国产抗PD-1单抗。

特瑞普利单抗注射液（拓益®）由君实生物自主研发，是中国首个批准上市的以PD-1为靶点的国产单抗药物，目前已在中国获批2项适应症，分别用于黑色素瘤、鼻咽癌治疗，另有覆盖十多个瘤种、30多项单药和联合用药临床研究正在全球开展。2020年9月，特瑞普利单抗用于治疗复发或转移性鼻咽癌获得FDA突破性疗法认定，成为首个获得FDA突破性疗法认定的国产抗PD-1单抗。

突破性疗法适用于治疗严重或危及生命的疾病且初步临床证据显示出显著优于现有疗法的药品，旨在加速该药品的开发和审评程序。根据规定，获得突破性药物疗法认证的药物开发过程将获得包括FDA高层官员在内的更加密切的指导及多种形式的支持，保障在最短时间内为患者提供新的治疗选择。

基于此，特瑞普利单抗治疗鼻咽癌的BLA可向FDA滚动提交并获得滚动审评（Rolling Review）。滚动审评是指药企在申请新药上市许可时，可以将申报文件分批次提交FDA进行审评，而无需等待申报文件全部完成后才向FDA提交申请，此举可缩短新药的审评周期。

鼻咽癌（NPC）则是一种原发于鼻咽部黏膜上皮的恶性肿瘤，多发生于鼻咽顶壁及侧壁，尤其是咽隐窝，是我国常见的恶性肿瘤之一。2020年全球有13.3万新发病例。早期鼻咽癌患者治疗效果良好，90%可以治愈或者长期无瘤生存，但早期鼻咽癌缺乏特异性的临床症状，临床约80%患者临床确诊时大多已进入中晚期，出现淋巴结转移或远处转移。发生远处转移后，5年生存率不足50%。

“长期以来，针对美国晚期鼻咽癌患者的治疗手段的开发非常有限，”君实生物首席医学官Patricia Keegan博士表示，“我们决心利用特瑞普利单抗的成功经验，在美国推进有效的治疗选择。凭借其在鼻咽癌治疗领域展现出的疗效与安全性，特瑞普利单抗已在中国获批上市。我们感谢FDA对这项重要的潜在新疗法予以认可，并授予了突破性疗法认定来加快审评程序。我们将与FDA密切合作推进特瑞普利单抗的上市申请审评，以便尽快为美国患者提供效果更好、价格更优的治疗选择。”

值得一提的是，2021年2月，君实生物已与Coherus公司就特瑞普利单抗在美国和加拿大的开发和商业化达成合作，由Coherus公司负责美国和加拿大的所有商业活动。君实生物与Coherus公司计划在未来三年内向FDA递交更多特瑞普利单抗的新适应症上市申请，用于治疗包括非小细胞肺癌（NSCLC）在内的多种罕见和高发癌症。