基因递送领域领军企业云舟生物科技（广州）股份有限公司（以下简称“云舟生物”）宣布，将投资2亿元打造“AAV超级库（AAV Superbank）”，赋能生命科学研究，加速基因药物的临床应用。云舟生物立足于生命健康产业的迫切需求，基于当前全球缺乏系统性和平台性的AAV资源的背景下，率先为行业搭建“AAV超级库”。云舟生物通过其强大的技术平台开发一系列针对人体主要组织进行靶向治疗的新型腺相关病毒（AAV）衣壳，并将相关序列与详细的生物分布数据做成数据库，面向公众开放，允许非营利性免费使用和授权的商业性使用。
近年来，重组AAV已成为最热门的基因递送载体，广泛用于科研与临床应用，尤其是在基因药物领域。AAV的靶向性，即靶向体内特定组织的能力，取决于形成病毒外壳的衣壳蛋白的结构。目前，常用AAV衣壳变体有十余种，分别靶向不同的组织。然而，现有衣壳的靶向性还远不能覆盖主要的人体组织，更难以靶向每个组织内的特定细胞类型。即使某一个AAV衣壳显示出对特定组织的靶向性，但由于其靶向效率和特异性较差，通常需要较大剂量才能达到治疗效果，这直接导致了显著的病毒毒性和高昂的生产成本。
为了解决这个问题，云舟生物已开发出了一个将创新文库技术与AI深度学习技术相结合的高效AAV衣壳筛选平台。云舟生物创始人兼首席科学家蓝田博士介绍道， “这个平台使我们能够以较低的成本，快速有效地在巨大的衣壳序列空间里筛出能高效感染各种组织的新型衣壳。该平台是直接使用非人灵长类动物来筛选验证，以最大化确保新型衣壳在人体当中应用的成功率。目前该平台已有效应用于我们的内部研发和CRO项目中，帮助我们发现了可显著提高组织靶向性的新型衣壳，例如可呈数量级提升血脑屏障穿透效率的新型衣壳、靶向递送视网膜视锥细胞和视杆细胞的新型衣壳等。”
“接下来我们将继续使用我们的非人灵长类动物筛选平台来筛选和验证一系列AAV新型衣壳，使其能够高效率及高特异性地靶向人体所有的重要组织和细胞类型，我们也计划筛选低毒性和低免疫原性的衣壳，以减少基因药物的副作用。”蓝田博士补充道，“AAV超级库的建立可能需要几年时间，但这是值得的，因为它将为蓬勃发展的基因药物领域带来巨大的价值。”
云舟生物科技（广州）股份有限公司创建于2014年，是世界知名分子生物学家蓝田博士创办的基因递送领军企业，独创“VectorBuilder”平台（即“载体家”），开启了定制化基因载体商品化时代，目前已累计向全球超过4000多家科研院校和制药公司提供超过120万个基因递送解决方案，每年超过30万个项目投入生产，成果被Science、Nature、Cell等全球顶尖科研期刊广泛引用。
云舟生物提供包括科研及临床载体CRO服务、基因药物CDMO服务、基因递送产权输出等基因递送全链条服务，目前已发展成为在全球设有10余家分公司和办事处的跨国企业，定制化基因递送服务在全球科研市场份额快速提升，基因药物CRO、CDMO项目已经遍布北美、欧洲、日本等多个国家和地区。
云舟生物凭借强大的原研能力，致力于系统性攻克基因递送行业的关键技术瓶颈，赋能基础科研，加速基因药物的临床应用，提升人类健康水平，为世界创造不可取代的价值。
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