百济神州BTK抑制剂再获FDA批准上市，用于华氏巨球蛋白血症

9月2日，百济神州宣布其BTK抑制剂百悦泽（泽布替尼）获FDA批准上市，用于治疗成年华氏巨球蛋白血症（WM）患者。

华氏巨球蛋白血症是一种相对罕见的B细胞淋巴瘤，在非霍奇金淋巴瘤患者中占比不到 2%。BTK抑制剂是目前治疗华氏巨球蛋白血症的新兴标准治疗方案，其中，伊布替尼是首个获批上市的BTK口服抑制剂，自获批以来，该药物全球销量直线上升，更是以94.42亿美元的销售成绩位居2020年全球最畅销药第3名。

此外，根据2020年中国临床肿瘤学会（CSCO）恶性血液病诊疗指南，伊布替尼是指南推荐的华氏巨球蛋白血症的一线治疗BTK抑制剂。

据悉，此次获批基于对比泽布替尼和伊布替尼治疗WM患者的多中心、开放性的3期ASPEN试验（NCT03053440）的有效性结果。根据修订版第六届华氏巨球蛋白血症国际工作组（IWWM-6）缓解标准（Treon 2015），泽布替尼组中的部分缓解（VGPR）率为28%，而伊布替尼组则为19%。根据IWWM-6缓解标准（Owen et al 2013），泽布替尼组VGPR率为16%，而伊布替尼组则为7%。

泽布替尼是一款由百济神州自主研发的布鲁顿氏酪氨酸激酶（BTK）小分子抑制剂，可作为单药和与其他疗法联合治疗多种B细胞恶性肿瘤。其中，泽布替尼通过优化生物利用度、半衰期和选择性，实现对BTK蛋白完全、持续的抑制。且凭借与其他获批的BTK抑制剂存在差异化的药代动力学，泽布替尼能在多个疾病相关组织中抑制恶性B细胞增殖。

基于良好的治疗效果，泽布替尼已在加拿大、中国、美国相继获批用于WM治疗。此外，泽布替尼还在国内获批用于治疗既往至少接受过一种治疗的套细胞淋巴瘤、慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤患者。