自适应性临床试验设计和药物开发中的创新方法
适应性临床试验设计和药物开发中的创新方法
开课时间：2019年6月27-28日
开课地点：中国·上海
自21世纪初以来，药物临床开发逐渐从传统方法转向自适应性方法 （adaptive design）。作为一系列创新性临床试验方法，在过去10多年间，逐渐得到包括FDA，EMA 等主要监管机构，学术研究机构和上市后卫生技术评价机构的大力支持和推广应用。对于参与药物临床试验的生物统计学家，临床研究专家和药企临床研发主管而言，学习和掌握适应性临床试验的知识变得至关重要。适应性设计在药物临床开发中的普及至少部分是由于显著的早期临床试验高失败率和快速上升的成本。美国FDA于2006年启动了一项关键路径 (Critical Path Initiative)倡议，以协助申办者应对这些问题的挑战，并鼓励在临床试验中使用创新方法。替代临床试验设计包括但不限于，例如，交叉试验，群组序列和适应性设计以及新生物技术和先进方法的使用，例如生物标记，基因组测试和贝叶斯统计工具。
在本次为期两天的培训班上，我们将讲授自适应临床试验设计的基本特点，方法概要，提供相关软件并结合具体应用，讨论现代临床试验的革命性思想,药物开发中面临的挑战,以及自适应性试验设计如何能够加速药物开发，降低成本并增加成功概率。本课程将理论与实践并举。两位授课讲师分别来自美国和加拿大，具有多年跨国企业药品临床试验及评审工作经验。
课程由波士顿大学兼职教授，高级生物统计学家，著名自适应临床试验设计专家，张扬（Mark Chang） 博士主讲。Mark Chang 博士迄今已出版自适应临床试验多部专著并开发了相关设计软件。加拿大药物与卫生技术局袁洪波博士主持并参与课程介绍药品评审的基本要求。http://www.statisticians.org/
MarkChang博士
张扬 (MarkChang)博士现任Veristat战略统计咨询高级副总裁,有20多年的生物统计经验, 是自适应临床试验设计临床试验和电脑模拟专家。张博士曾担任美国艾玛格（AMAG）制药公司副总裁,Millennium / Takeda的主管。张博士是美国统计学院士和波士顿大学生物统计学的兼职教授, 博导, 培养出六个博士生。是国际生物制药统计学会的联合创始人，生物技术创新组织（BiotechnologyInnovation Organization）适应性设计工作组的主席，以及多区域临床试验（MRCT）专家组的成员。他曾是加拿大卓越中心网络（NCE）专家组成员，也是PhRMA自适应设计和生物标记工作组的成员。张博士现任Journal ofPharmaceutical Statistics 杂志的副主编。已出版8本专著和发表许多学术论文。他被邀请担任多个国家和国际统计和临床试验设计专业/学术会议的科学顾问委员会和组织委员会的联合主席。曾应邀在欧美各国作过50多个富有影响力的专题讲座和短训班，并被邀请两次在美国食品和药物管理局讲演自适应设计和生物标志物利用。曾受美国著名科学杂志《自然》等多次采访，是美国生物统计学的领军人物之一。
1.Chang M., Balser J., Roach J., and Bliss R. (2018).Innovative Strategies, Statistical Solutions and Simulations for ModernClinical Trials (Chapman & Hall/CRC Biostatistics Series)
2.Chang M. (2015). Introductory Adaptive Design – A practical guide withR. Taylor and Francis, CRC, Chapman & Hall.
3.Mark Chang (2014). Principles of Scientific Methods. Mark Chang, Taylor& Francis Group, LLC. Boca Raton, FL
4.Claudio Carini, Sandeep Menon and Mark Chang. Clinical and StatisticalConsiderations in Personalized Medicine. Taylor and Francis, CRC, Chapman &Hall. 2014.
5.Chang, M. (2014). Adaptive Design Theory and Implementation Using SASand R. 2nd Edition. Chapman & Hall/CRC, Taylor & Francis. Boca Raton,FL.
6.Chang, M. (2011). Modern Issues and Methods in Biostatistics, Springer,NY.
7.Chang, M. (2012). Paradoxes in Scientific Inference. Taylor &Francis Group, LLC. Boca Raton, FL.
8.Chow, S.C. and Chang, M (2011). Adaptive Design Methods in ClinicalTrials, Second Edition (Chapman & Hall/CRC Biostatistics Series) Hardcover– December, 2011.
9.Chang, M. (2010). Monte Carlo Simulation for the pharmaceuticalindustry. Chapman & Hall/CRC, Boca Raton, FL
10.Chang, M. (2008). Classical and Adaptive Designs using ExpDesign Studio,John-Wiley and Sons, Inc, New York.
11.Chang, M. (2007). Adaptive Design Theory and Implementation Using SASand R. Chapman & Hall/CRC, Taylor & Francis. Boca Raton, FL.
12.Chow, S.C., Chang, M. (2006). Adaptive DesignMethods in Clinical Trials. Chapman & Hall/CRC, Boca Raton, FL.
袁洪波博士
袁洪波博士拥有25 年的包括北美制药行业临床发展，药物与卫生技术评价，药物流行病学和生物统计学的经验。作为科学顾问，他为加拿大药物和卫生技术署提供科学指导，专注于药物疗效、安全性和最佳的临床应用。擅长各种不同类型临床试验设计和分析方法以及药物临床试验标准操作规程 (SOP), 包括 ICH、FDA 和 EMA 的准则，指引等。袁博士还专注于临床综合观察数据应用于卫生保健决策，药物计划制定、个人化医疗和临床大数据分析技术。他担任国际药物流行病学会（ISPE）药物比较疗效研究小组主席，国际药物经济学与结局研究协会 (ISPOR)医疗器械与诊断技术评价实证要求研究（已发表）项目主评审，而且是美国个人化医疗协会会员 (PMC)。通晓 ISPOR 和 ISPE 研究指南以及基于电子医疗记录等的大型临床观察研究，贝叶氏网络 meta 数据分析， 药物流行病学等研究方法和指南。2006-2010年，袁博士作为研究顾问加入位于美国印第安纳波利斯市, 印第安纳州总部的礼来公司，随后成为位于美国新泽西州总部的百时美-施贵宝公司高级生物统计研究员。1998-2002年袁博士于加拿大麦吉尔大学医学院流行病与生物统计学系获博士学位。
参与药物临床试验相关人员，包括药企，咨询服务公司和政府监管评审机构的生物统计学，临床研究专家及部门主管等。
- 了解自适应试验设计的原理和方法，包括初级，中级和高级内容
- 熟悉有关自适应试验设计的FDA，EMA指南，学术研究和方法学进展
- 能够将这些方法应用于试验设计，数据分析和结果的适当解释
- 了解与各种不同适应性设计相关的关键限制，并了解如何使其适合特定的疾病和药物开发计划
- 了解实施自适应试验设计的主要问题，了解如何绕过这些问题，以保持试验数据的有效性和完整性
课程材料将基于美国哈佛大学自适应临床试验设计研讨会，以及美国波士顿大学自适应临床试验设计研究生课程，并根据国内需求进行调整。我们将重点关注概念清晰度，方法简单性以及医学或科学解释。将提供一个真实的案例研究，作为自适应试验模拟的动手练习和在线模拟软件。
与会者将学习主要类别的自适应试验设计的概念，以及药物开发中的其他创新方法，并能够使用在线软件设计简单的适应性设计和了解药物开发/临床试验的趋势。
一．自适应临床试验设计（8小时）:
o 现代临床试验的基础知识 （1小时）
o 群组序列设计 （2小时）
o 样本量重估计设计 （2小时）
o 挑选优胜者设计 （1小时）
o 响应自适应随机化设计 （1小时）
o 生物标志物应自适应设计 （1小时）
二．模拟试验领域包括（4 小时）
o 自适应试验模拟 （2 小时）
o 临床试验模拟 （2 小时）
三．案例研究（4 小时）
o 使用简单的在线软件工具进行案例研究和动手练习
6/24 前 3500/人 三个人及以上3000
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