后疫情时代，如何在新版GCP下提升临床试验效率？

指导 | 姜凯燕

调研 | 姜凯燕 李然明

撰写 | 李然明

临床试验领域一直在探索借助各类数字化系统提升临床试验的数据质量和效率。

Medidata是临床试验数字化转型的引领者，其Medidata Rave临床云为所有与研究相关的数据创建一个单一数据源，数据录入平台后，便会被自动填充到所有端到端应用程序中。

无论是临床试验的实际参与者还是管理者，Medidata Rave临床云都能满足其需求并且提供领先性的产品和服务。

01全矩阵产品线，Rave平台打造无缝工作流

Medidata起家于EDC，后续通过研发并购扩充产品线，4年前开始探索将所有产品配置到Rave临床云上。目前Medidata的30多款产品可以支持临床试验全流程数字化运转，并借助AI和大数据实现数据监查等场景的智能化应用。

图：Medidata产品线

目前，Rave临床云包含一套端到端的Rave应用程序，已整合Medidata三分之一的产品，包括数据采集、数据管理、试验计划、试验管理等。任何一个产品录入的数据，都会自动填充到其他产品中，从而打通临床试验中的流程，为试验参与者打造无缝协作的工作流。

对于客户来说，使用Medidata Rave临床云，不需要考虑不同产品之间的整合，可以直接基于Rave开展临床试验，节省整合成本，并且后续产品也更加稳定。

此外，Medidata基于业界最大的结构化、标准化临床数据库（17000多项临床试验数据，超过480万患者数据），建立起了临床数据智能处理能力，可赋能Rave临床云及其他产品。

02 开展以患者为中心的临床试验

除了在产品与服务方面的创新，Medidata也关注临床试验理念的升级。

长期以来，临床试验以试验项目运营为中心，但此种理念因为忽视受试者的主观感受，同时也缺乏临床试验的社会属性、以及患者家庭负担等层面的考量。因此存在患者招募困难，同时后期脱落率高的现象。

以患者为中心的理念能很好地解决这些问题，比如通过在线化、以及可穿戴设备的应用等方式，减少患者来回奔波的经济成本和时间成本，同时也降低数据填报和采集的工作量。这种新型的试验理念有助于加快患者招募入组的速度，并且在某种程度上提高患者依从性、降低脱落率。

Medidata  Rave eCOA/ePRO、eConsent、可穿戴传感器和 虚拟试验等产品，体现了以患者为中心的理念。比如，eConsent可通过电子方式获取患者许可，避免了线下的繁琐操作；ePRO 让患者能够通过手机和平板电脑填报数据；Rave可穿戴设备可自动化、持续性的上传相关试验数据；Rave虚拟试验可通过数字工具在试验现场或远程获取患者数据。

经过20多年的发展，Medidata对于行业趋势的把握以及客户需求的洞察始终走在行业前列，不管是Rave平台的整合、智能化应用的加持、还是以患者为中心的理念，都体现了Medidata在临床试验管理领域的领先性。

今年上半年，医药行业有两大关注点。一是GCP新规的出台，二是COVID-19疫情对临床试验的影响。爱分析认为，政策和疫情影响下，临床试验的开展将更加依赖于数字化解决方案。

03.GCP新规——提倡基于风险的监查方式

2020年4月，国家药监局、国家卫生健康委发布新版GCP新规，认可基于风险的监查方式（Risk-Based Monitoring，RBM）。过往，行业认为全面和资源密集的监查方式是高质量结果的保证，因此临床试验一直采取100%源数据验证（Source Document Verification，SDV）的方式审核临床试验质量，但成本非常高且效率低下。例如，试验需要采集90%以上的非关键性数据（如受试者体重等），但其并不影响审评机构对结果的判断。

行业也一直在尝试最大化利用监查资源，提高资源使用效率。新版GCP明确提出，在保证数据完整、真实的前提下，鼓励临床申办者尽可能采用RBM模式，整体全面地监查关键指标和流程，对最有可能出现问题的重要环节进行风险评估并进行有效监查，从而大幅降低申办方的监查成本。

Medidata的RBQM解决方案能够以基于风险的监查为出发点，帮助客户确定优先关注的数据指标，并通过机器学习监查关键指标，提高数据质量，增加效率（如集中式、跨职能的问题管理）。

Medidata专业服务部副总裁陈志扬博士表示，Medidata在RBQM相关解决方案的积累由来已久。对于熟悉RBM监查方式的公司，Medidata直接提供相应产品，公司调整相应变量即可使用。对于无经验客户，交付产品的同时，Medidata可以提供专家向导式服务，包括行业背景培训、关键指标设置讨论等。

04.新冠疫情加速临床试验数字化转型

如果说新规是对特定解决方案的采纳度提升，那么新冠疫情带来的影响则显得更为广泛。

数字化转型是临床试验的整体趋势，新冠疫情是一个里程碑事件，将明显加速行业的数字化转型进程。在疫情最严重的美国，远程虚拟试验的采纳比例快速提升。

从中国市场角度看，中心化监查（Centralized Monitoring）在疫情和GCP的双重影响下持续受到关注。国家药监局在GCP中提出，“中心化监查的过程有助于提高临床试验的监查效果，是对现场监查的补充”。

从实践来看，中心化监查与传统意义上的CRA到研究机构做现场监查有3个区别。

第一，传统CRA需要前往研究机构做现场监查，现在只需坐在计算机屏幕前即可。

第二，传统监查工作完全由CRA负责，其他角色的作用很小。中心化监查中，除CRA以外，数据管理员、项目药品安全人员、项目统计人员等都会参与其中，与CRA一起行使监查职责。

第三，中心化监查借助大数据分析与AI引擎，可以实时从庞杂的数据中找到可疑数据并智能分配给不同的角色审核。

同时，疫情影响下，行业对于病人自报系统、CTMS（临床试验项目管理系统）、eTMF（上报药政部门的主文档管理）等产品的关注程度及采纳程度也明显提升。

在爱分析与Medidata 专业服务部副总裁陈志扬博士的这次访谈中，我们也就Medidata的公司战略、产品、服务及疫情下的临床试验行业发展趋势等进行了深入交流，现将部分精彩内容分享如下。

SaaS化和平台化是行业趋势

爱分析：客户对SaaS的部署方式接受程度如何？

陈志扬：接受程度非常高，原因有两方面。

第一，目前多数公司都接受SaaS，例如网银系统本身就是SaaS。第二，本地化部署代价高，很多客户不愿意承受高昂的费用。Medidata刚成立的前几年，有两家国际大药厂想采用本地化部署，考虑到要维护数据库、招聘工程师、搭建相应的数据备份系统等要支付非常高的部署代价，最终还是采用了SaaS模式。

爱分析：Medidata提供人工服务吗？对Medidata来说，这部分收入占比多少？

陈志扬：Medidata的产品都是SaaS模式。不可避免地会在软件本身的基础上叠加一些服务。每个订单的比例取决于客户的个性化需求，比如，有些客户第一次接触新技术，或者内部没有相应的负责人员，进而衍生出人工服务需求。但服务部分占Medidata收入的比例并不是很高，我们会尽可能控制在1/4以下。

爱分析：现在国内本土部分临床试验管理SaaS企业有自己的CRO Team。Medidata是否也会提供CRO服务？

陈志扬：Medidata本身没有CRO团队，但是Medidata在全球大概有100多家咨询公司和CRO合作伙伴，如果有客户想开展临床试验项目但没有自己的运营团队，我们可以在这100多家企业里推荐。

统一平台驱动数字化转型

爱分析：客户对Rave平台的接受度如何？

陈志扬：从Medidata的角度看，在一个临床试验项目中，使用Medidata产品的客户数量在逐渐增加。

客户在一个临床试验中，要用到很多临床试验软件产品，单就方案的优化或者数据的采集，有些客户就会选择3个甚至5个。

客户可以在不同公司采购不同的的产品，会综合考虑性价比、时间、稳定性等多方面因素。比如，客户在EDC选择Medidata，也会用到病人随机和药品管理。如果这3个产品一起使用Medidata的产品，客户不仅可以节省三周左右的系统整合时间，还能减少不同系统整合时可能出现的数据滞后、代码运行错误等不稳定因素。这也是Medidata推出统一平台理念的初衷。

爱分析：在中国，EDC现在的采纳率大概在什么水平？

陈志扬：EDC是临床试验数据管理核心系统之一，在整个中国项目中的采纳率至少有95%，纯纸质的临床试验很少。

爱分析： Medidata在国内本土药企中的市占率怎么样？

陈志扬：中国的监管正慢慢跟国际接轨。很多中国本土的药企，比如恒瑞医药、海正博锐、康方生物，也在逐渐走向国际化，需要到美国、澳洲、欧洲、日本等国家做项目。对应的临床试验标准、数据质量、技术、SOP等，就要符合其他国家药政部门的要求。

国内创新能力强的药企，大部分是我们的客户。这些药企的国际项目、主打产品等都会和我们合作。规模效小的生物科技企业一般也会考虑用Medidata的解决方案。

爱分析：公司在行业内的竞争优势是什么？

陈志扬：Medidata是全球的临床试验管理软件领先者，主要体现在三方面。第一，Medidata是最早把临床试验的解决方案整集合在一起的公司，也是最早把大数据和AI技术引入到临床试验中的公司。第二，产品的易用性、安全性与合规性很强，目前可以满足全球任何一个药政部门的法规要求。第三，不仅有产品，Medidata还会分享行业的国际最新经验以及相关知识。

此外，Medidata每个项目都会配备专业人员，使各环节的技术符合要求。

疫情催生的临床试验新技术变革

爱分析：远程虚拟试验的优点是什么？

陈志扬：传统的临床试验中，病人隔一段时间都要到医院做回访，其实并不需要那么频繁，很多情况下病人能够自己在家完成。像高血压、糖尿病、焦虑症的临床试验项目，病人在家里就可以很好地测出症状有没有改善。

比如，患者只需佩戴像项圈一样的传感器，就可以自动计数24小时内的总咳嗽次数等。

而且当患者在路上花费的成本和时间过大时，其配合程度就会下降，后续项目脱落率就会很高，最后可能计划好的临床试验将很难按时完成。因此远程虚拟试验能够降低项目中的患者脱落率。在疫情等紧急安全事件中，患者脱落问题尤其明显。所以远程虚拟试验在疫情中被广泛提及。

爱分析：远程试验的方式，监管层面是否有一定风险？

陈志扬：其实不会，我认为药政部门对临床试验使用的技术并没有限制，更重要的是数据质量有没有保证，只要有足够的依据证明数据质量有保障就可以。

爱分析：Medidata从哪一年开始在临床试验中应用大数据与AI技术？

陈志扬：Medidata在2015年左右就尝试把AI技术应用到个别的产品中，如医学术语编码。因为实现AI的前提在于积攒足够多的数据量，否则AI就如空中楼阁，很难验证其模型与算法是否科学。

2019年，Medidata成立了一家子公司Acorn AI数据公司，专门研究 AI在临床试验领域的应用并开发相关产品。

爱分析：中心化监查下，给不同角色智能推送不同文件的背后是AI的作用吗？

陈志扬：AI和大数据的作用主要集中在数据分析，计算机智能推送报告是基于用户的角色，依靠简单的算法就行，比如您在这个项目当中是扮演CRA的角色，我就给您专门出跟CRA有关的报告。

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