盘点 | 2020年FDA首次批准上市的27种新药

公司：Eiger

批准时间：2020年11月

适应症：用于治疗12个月及以上患有早年衰老综合症（HGPS或早衰症）和早衰样核纤层蛋白病（PL）的患者。

Zokinvy是一种口服法尼基转移酶抑制剂，参与蛋白异戊二烯化修饰过程。通过抑制对早衰蛋白的异戊二烯化，它可以降低早衰蛋白在细胞核中的积累。除了用于治疗早衰症和早衰样核纤层蛋白病之外，Zokinvy 也是唯一一个正在开发中的丁型肝炎（HDV）口服药物。

公司：Cassiopea

批准时间：2020年8月

适应症：1% 浓度Clascoterone乳膏可用于治疗12岁以上的痤疮患者。

1%浓度clascoterone乳膏剂通过局部用药，作用于用药部位的雄激素受体（androgen receptor），达到抑制二氢睾酮（DHT）的局部作用，而二氢睾酮是痤疮病变发生的关键驱动因素之一。与痤疮的口服抗雄激素疗法不同，Clascoterone同时适用于男性和女性。这是近40年来针对痤疮治疗的首个新机制药物。

公司：灵北制药

批准时间：2020年2月

适应症：用于成人偏头痛的预防治疗，是FDA批准的首个预防偏头痛的静脉注射药物。

降钙素基因相关肽（CGRP）是最强力的血管扩张剂，广泛表达于三叉神经节细胞，近年来发现它在偏头痛的发病中起重要作用，可作为治疗偏头痛的新靶点。Vyepti是一种预防偏头痛的单克隆抗体（mAb），能够强效且高特异性抑制降钙素基因相关肽（CGRP）。

公司：默沙东

批准时间：2020年10月

适应症：用于治疗接受过一线疗法的复发/难治性cHL成人患者以及难治性cHL，或经二线及二线以上治疗后复发的cHL儿童患者。

据悉，Keytruda是首个获批治疗接受过一线疗法的复发/难治性cHL成人患者的抗PD-1疗法。其中Keytruda作为PD-1抑制剂通过抑制T细胞表面表达的PD-1受体与其配体的结合，激活T细胞并增强其抗癌免疫反应。

公司：百时美施贵宝

批准时间：2020年10月

适应症：欧狄沃联合伊匹木单抗用于既往未经治疗的、不可切除的恶性胸膜间皮瘤患者，成为首个且目前唯一获批的免疫疗法。

欧狄沃是一种PD-1免疫检查点抑制剂，利用人体自身免疫系统来帮助机体恢复抗肿瘤免疫反应。也正是因为这种通过利用人体自身免疫系统来抗击癌症的特性，使欧狄沃已成为多种肿瘤类型的重要治疗选择。

公司：葛兰素史克

批准时间：2020年9月

适应症：靶向BCMA治疗复发/难治性多发骨髓瘤。

Blenrep 是抗体-药物偶联物（ADC），抗体成分是针对BCMA的岩藻糖基化IgG1，BCMA是在正常B淋巴细胞和多发性骨髓瘤细胞上表达的蛋白质。小分子成分是微管抑制剂MMAF，通过与BCMA结合后，将belantamab mafodotin-blmf内在化，然后经过蛋白水解切割释放MMAF。释放的MMAF在细胞内破坏了微管网络，导致细胞周期停滞和凋亡。

公司：葛兰素史克

批准时间：2020年8月

适应症：用于既往接受过至少4种疗法（包括抗CD38单克隆抗体，蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂）的复发性或难治性多发性骨髓瘤的成年患者。

根据总缓解率，该适应症获得加速批准。BLENREP是全球首个获批的抗BCMA （B细胞成熟抗原）疗法。

公司：Otsuka

批准时间：2020年7月

适应症：用于治疗骨髓增生异常综合征和慢性粒单核细胞白血病。

Inqovi是由化疗药物地西他滨和cedazuridine组成的一款口服复方制剂，而传统的治疗方法以输液为主，通过口服用药可避免长期输液带来的不便。

公司：礼来

批准时间：2020年5月

适应症：用于治疗RET基因突变或重排的非小细胞肺癌、甲状腺髓样癌和其他类型甲状腺癌患者。

RET融合存在于大约2%的非小细胞肺癌、10-20%的乳头状甲状腺癌（PTC）和其他类型甲状腺癌、以及其他癌症（如结直肠癌）亚组中；RET点突变存在于大约60%的甲状腺髓样癌（MTC）中。Selpercatinib是一种强效、口服、高度选择性转染期间重排（RET）激酶抑制剂，通过阻断RET激酶，从而有助于阻止癌细胞生长。

公司：诺华

批准时间：2020年5月

适应症：治疗携带MET外显子14跳跃突变的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者，包括一线治疗（初治）患者和先前接受过治疗（经治）的患者。

MET基因突变发生于3%-4%的非小细胞癌（NSCLC）患者中，这些患者一般年龄较大，且预后较差。Capmatinib（卡马替尼）作为一种可口服且高选择性的小分子MET抑制剂，可靶向治疗因MET外显子14跳跃突变引起的肺癌。

公司：Deciphera Pharmaceuticals

批准时间：2020年5月

适应症：晚期胃肠道间质瘤（GIST）患者。

Qinlock为蛋白激酶抑制剂，可口服使用，用于治疗已经接受过3种以上蛋白激酶抑制剂疗法，其中包括伊马替尼（imatinib）的成人GIST患者。Qinlock可阻断胃肠道间质瘤中涉及的第9、11、13、14、17、18外显子中的起始和继发KIT突变以及SM中发现的原发性KIT第17号外显子D816V突变。同时还可抑制第12、14、18外显子中的原发性PDGFRα突变，包括涉及第18外显子D842V突变的胃肠道间质瘤。

公司：Incyte

批准时间：2020年4月

适应症：用于治疗既往接受过治疗的携带FGFR2融合或重排的局部晚期或转移性胆管癌患者，该疗法获得FDA的提前获批。

Pemazyre 是一种选择性的成纤维细胞生长因子受体（FGFR）抑制剂，对FGFR1、FGFR2、FGFR3均有抑制作用。而FGFRs基因的融合、重排、易位和扩增与多种癌症的发生和进展密切相关。

公司：Seattle Genetics

批准时间：2020年4月

适应症：联合化疗（曲妥珠单抗和卡培他滨）用于治疗无法通过手术切除并且之前已经接受过一种以上疗法的HER2阳性晚期乳腺癌患者。

该疗法可有效延长患者无进展生存期以及脑转移患者的OS和PFS。

公司：阿斯利康、默沙东

批准时间：2020年4月

适应症：用于2岁及以上儿童和青少年的神经纤维瘤病I型（NF1）患者，此外这些患者伴有症状性和/或进展性、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）。

Koselugo是一款MEK 1/2抑制剂，其中MEK是RAS/MAPK信号通路中的关键蛋白激酶，而NF1的发病正是由于NF1基因突变扰乱了RAS/MAPK信号通路所导致的肿瘤生长。这种肿瘤往往不能完全手术切除，复发风险高。

公司：Immunomedics

批准时间：2020年4月

适应症：用于治疗既往接受过至少2种疗法的转移性三阴乳腺癌成人患者。

Trodelvy除了是FDA批准的首个治疗三阴乳腺癌的抗体偶联药物，也是首个获批的靶向人滋养层细胞表面抗原2（Trop-2）的抗体偶联药物。Trodelvy可提高客观应答率（ORR）和应答持续时间（DoR），但存在严重中性粒细胞减少和腹泻的风险。

公司：再生元

批准时间：2020年10月

适应症：用于治疗由扎伊尔型埃博拉病毒（Zaire ebolavirus）引起的感染，该药可用于成人和儿童感染者，包括感染检测呈阳性母亲的新生儿。

Inmazeb是FDA批准的首个用于治疗埃博拉病毒感染的药物，Inmazeb由3种全人IgG1单抗组成，通过再生元专有的VelociSuite®快速反应技术进行开发，目前该技术正被应用于开发针对新型冠状病毒肺炎（COVID-19）的新型抗体鸡尾酒疗法。

公司：Gilead

批准时间：2020年10月

适应症：用于治疗12 岁以上（体重≥ 40 kg）需要住院的 COVID-19 成人和儿科患者。

Veklury是一种抗病毒药物，其作用机制不是直接杀死病毒，而是抑制病毒的发展和复制。FDA 批准Veklury 主要基于3项随机对照临床试验的数据，包括轻度至重度 COVID-19 住院患者中的数据。

公司：Rhythm Pharmaceuticals

批准时间：2020年12月

适应症：用于因阿黑皮素原（POMC）、前蛋白转化酶枯草溶菌素1（PCSK1）或瘦素受体（LEPR）基因缺陷导致肥胖的成人和6岁以上儿童的慢性体重管理。

Imcivree（Setmelanotide）是一款首创、寡肽类MC4受体激动剂，旨在恢复由于MC4受体上游遗传缺陷而引起的受损的MC4受体通路活性，重新建立罕见肥胖遗传性疾病患者的能量消耗和食欲控制，减少饥饿感、降低体重。在此之前，尚无FDA批准的特定疗法来控制因POMC，PCSK1或LEPR基因缺陷引起的肥胖症患者的体重。

公司：Ultragenyx

批准时间：2020年6月

适应症：治疗通过分子诊断确诊的长链脂肪酸氧化障碍（LC-FAOD）儿科和成人患者。

LC-FAOD是由于患者不能将长链脂肪酸转化为能量，进而导致体内葡萄糖的严重耗尽和产生并发症。Dojolvi是一种高纯度、药用级的奇数碳、中链甘油三酯，旨在为LC-FAOD患者提供中链和奇数碳脂肪酸作为能源和代谢物替代品。

公司：Epizyme

批准时间：2020年1月

适应症：用于治疗无法完全切除的转移性/局部晚期上皮样肉瘤成人患者以及16岁以上的儿科患者。

上皮样肉瘤是一种罕见的软组织肉瘤，好发于20-40岁，且男性较为多见。目前针对该疾病主要的治疗方案为手术切除、化疗或放疗。Tazverik是FDA批准的首个EZH2抑制剂，也是FDA批准的首个上皮样肉瘤治疗药物。

公司：BioCryst Pharmaceuticals

批准时间：2020年12月

适应症：用于预防成人和12岁以上儿科患者的遗传性血管水肿（HAE）发作。

Orladeyo的活性药物成分为berotralstat，是一种每日口服一次的新型、强效且高选择性人血浆激肽释放酶抑制剂，通过研究发现该药物可显著减少HAE发作次数，缓解患者生命。

公司：Esperion

批准时间：2020年2月

适应症：用于治疗成人杂合子型家族性高胆固醇血症（HeFH）患者，或者用于需要进一步降低LDL-C的动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）患者。

据悉，Nexletol是自2002年以来批准的首个每日一次口服的非他汀类降LDL-C药物。其中Nexletol是一种人工合成的二羧酸衍生物，属于first in class的ATP-柠檬酸裂解酶（ACL）抑制剂，通过抑制肝脏内胆固醇的生物合成和上调低密度脂蛋白受体（LDL-R）来降低LDL-C。

公司：Guardant Health

批准时间：2020年8月

适应症：Guardant360 CDx可用于对患有任何实体恶性肿瘤的晚期癌症患者的肿瘤突变进行图谱分析。同时作为辅助诊断，可识别表皮生长因子受体（EGFR）基因突变的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）。

Guardant360 CDx检测主要采用两种技术。一、液体活检，即利用血液样本为专业医护人员提供有关患者肿瘤的遗传信息。与标准组织活检相比，它具有侵入性小、易于重复，且适用于无法进行标准组织活检的肿瘤患者。二、NGS，Guardant360 CDx使用基因测序技术进行高通量肿瘤分析，可同时检测55个肿瘤基因的突变。

公司：诺华

批准时间：2020年3月

适应症：用于治疗库欣综合征。

库欣综合征，又称皮质醇增多症，是一种由于多种原因引起的肾上腺皮质长期分泌过多糖皮质激素所产生的临床症候群。Isturisa是一种可口服的皮质醇合成抑制剂，通过抑制11-β羟化酶的产生而起到治疗作用，而11-β羟化酶是负责肾上腺皮质醇合成最终步骤的酶。Isturisa可使库欣综合征患者皮质水平达到正常化，并改善其他临床特征。

公司：Acacia Pharma

批准时间：2020年2月

适应症：可单独使用或联合其它疗法，治疗和预防患者术后恶心和呕吐症状（PONV）。

PONV是外科手术的常见并发症，大约30%的手术患者和80%的高危患者都会发生这一症状。Barhemsys是一种选择性多巴胺D2和D3受体拮抗剂，用于预防PONV时的麻醉诱导，此外外科手术后出现PONV时，通过静脉注射Barhemsys达到缓解的作用。

公司：礼来

批准时间：2020年2月

适应症：用于患有心血管（CV）疾病或存在多种心血管风险因素的2型糖尿病成人患者，降低主要不良心血管事件（MACE）发生风险。

Trulicity是一种胰高血糖素样肽-1（GLP-1）受体激动剂（RA），每周皮下注射一次，用于2型糖尿病成人患者改善血糖控制。GLP-1 RA是糖尿病药物中备受瞩目的一类药物，是一类新型的胰岛素促分泌制剂，其作用机制与天然激素GLP-1类似，可促进患者进食时机体自身胰岛素的分泌达到降糖作用，此外其具有降糖效果强、低血糖风险较低、同时具有减肥效果和使心血管获益的优势。

产品名称：Tepezza

公司：Horizon Therapeutics

批准时间：2020年1月

适应症：用于治疗甲状腺眼病。

其中TED是一种常发生于甲亢患者身上的自身免疫性疾病，临床通常表现为眼球突出、复视、视力模糊和面部畸形等，主要由于患者自身抗体激活了眼框内胰岛素样生长因子1受体（IGF-1R）所导致。Tepezza是一种靶向IGF-1R的单克隆抗体，通过与IGF-1R结合并阻断其激活和信号转导，减少炎症并阻止细胞的过度生长。