势在必得！不到一个月，礼来豪掷30亿美元布局基因疗法赛道

从这两次出手也可以看出，礼来正通过合作与收购不断布局基因疗法新赛道，也希望通过这种途径让其在基因疗法领域占据一席之地，下面我们再来看一下这两次合作的具体情况：

据悉，Prevail Therapeutics是一家生物技术公司，致力于为神经退行性疾病患者开发潜在基于腺相关病毒9（AAV9）载体的基因疗法。Prevail 正在开发一系列基于AAV的基因疗法，用于治疗阿尔茨海默病、肌萎缩侧索硬化症、帕金森病和其他神经退行性疾病。

其中，PR001和PR006是Prevail公司处于临床开发阶段的先导基因治疗产品。PR001主要用于治疗携带GBA1突变的帕金森病（PD-GBA）和神经病变型戈谢病（neuronopathic Gaucher disease，nGD）患者，而PR006用于携带GRN突变的额颞叶痴呆（FTD-GRN）患者。且PR001和PR006均被FDA授予孤儿药称号。此外，Prevail公司还在研发针对特定突触核蛋白病患者的PR004，PR004使用AAV9载体递送GBA1基因和一个抑制α-突触核蛋白表达的分子，GBA1基因编码葡糖脑苷脂酶（GCase）。

在此之前，礼来与Evox Therapeutics达成高达12亿美元的神经系统疾病合作，利用Evox专有的外泌体技术DeliverEX™平台来开发和提供RNAi和反义核苷酸 （ASO）药物的有效载荷，用以治疗神经系统疾病。而此次收购将为礼来的药物发现和开发建立一种新的模式，其可通过基因疗法继续拓展神经性疾病的新方法。

据悉，Precision BioSciences是一家临床阶段的生物技术公司，Precision侧重于ARCUS技术的研发，ARCUS是Precision发现和开发的具有高度特异性和多功能的基因组编辑技术平台，它使用特定序列的DNA切割酶或核酸酶，旨在插入（敲入）、移除（敲出）或修复活细胞和生物体的DNA。其中I-CreI是天然存在的基因组编辑酶，该酶是一种归巢核酸内切酶，主要存在于莱茵衣藻中，可以对细胞DNA进行高度特异性的切割，从而在源头上纠正遗传缺陷的问题，同时在编辑后自我失活，以避免编辑非目标位点。

截至目前，ARCUS通过动物模型显示出除治疗DMD以外的遗传性疾病的潜力，包括常染色体显性视网膜色素变性（adRP）、家族性高胆固醇血症（FH）和遗传性甲状腺素运载蛋白淀粉样变性（ATTR）。其中ARCUS治疗DMD的方法在于通过删除外显子45-55来恢复肌营养不良蛋白的表达。

此次合作对礼来而言，可以通过Precision的ARCUS技术从而创造具有转化潜力的药物。

整体来看，礼来选择的都是相对较大的市场，其中神经退行性疾病包含肌萎缩侧索硬化症、帕金森病、阿尔茨海默病、亨廷顿氏病以及脊髓性肌萎缩症等等；据相关统计在2017年全球阿尔茨海默病以及帕金森症市场约为39.5亿美元，随着人口老龄化的不断发展到2025年，这一市场将达到85.7亿美元，且将以20%的年复合增长率增长。此外，根据Grand View Research报告测算，预计2023年全球DMD药物的市场规模将达到41.1亿美元，并将以41.3%的年复合增长率增长。

虽然抢占如此大的市场，但是作为一家涉足基因治疗的大型制药公司，礼来仍需要通过时间来验证其研发的新药能否达到“一次治疗，长期有效”的结果，期待礼来接下来的表现。