值得关注！2021年生物医药行业七大发展趋势

2020年11月，当辉瑞和BioNTech公布了积极的III期疫苗数据后，他们立即为其BNT162b2候选疫苗寻求紧急授权(EUA)。当Moderna报告其mRNA-1273候选疫苗的进展时，这种关于新冠疫苗的希望进一步得到加强。

此外，AZD1222(阿斯利康/牛津大学)、JNJ-78436735(强生)、NVX-CoV2373(Novavax)、MRT5500(Translate Bio/赛诺菲)、V591(Merck)以及由赛诺菲和葛兰素史克正在研发的一种未命名疫苗均处于研发阶段。

根据Michael的研究报告，随着多种新疫苗的获批，预计疫苗接种能力将增长近150倍，可从2020年第四季度的3500万增加到2021年第四季度的50亿。

除了新冠疫苗，在药物方面，2020年 FDA批准了首个COVID-19治疗药物Veklury，礼来的bamlanivimab单抗、再生元的抗体鸡尾酒疗法REGN-COV2也先后获得治疗新冠的紧急使用授权（EUA）。

现在大型制药公司已开始真正热衷于基因治疗，并通过并购以扩大其在2021年及以后的业务。

2020年10月，拜耳以40亿美元的价格收购AskBio；诺华以2.8亿美元的价格收购了眼基因疗法公司Vedere Bio；罗氏斥资18亿美元与Dyno Therapeutics达成合作，使用其CapsidMap™平台开发下一代腺相关病毒(AAV)载体，用于中枢神经系统疾病和肝脏定向治疗的基因治疗。

辉瑞在Homology Medicines提交了pheNIX的I / II期临床试验(NCT03952156)的阳性数据后，向其投资了6,000万美元。其中pheNIX是一种成人苯丙酮尿症(PKU)的基因疗法。除此之外，Biogen和Sangamo Therapeutics正在通过合作为Sangamo开发和商业化其基因调节疗法候选药物，而这可能为Sangamo带来27亿美元以上的收益。

然而预防基因疗法临床试验引起的悲剧仍旧是2021年的一大挑战。

2020年10月，根据报道一名患有IIIA型粘多糖病的五岁女孩在一项旨在评估LYS-SAF302的II期/Ⅲ期试验(NCT03612869)中死亡。

2020年1月，Astellas Pharma以30亿美元收购了Audentes Therapeutics，该公司在5月至7月间宣布在评估其X连锁肌管肌病(XLMTM)候选物AT132的一项I/II期试验(NCT03199469)中有3名患者死亡。这3名患者均接受3 × 1014vg/kg高剂量的疗法。Audentes表示，所有3名死亡的患者都表现出显著的特征，包括年龄较大、体重较重以及有先前存在肝胆疾病的证据。

尽管有这些死亡案例，基因疗法并没有看到如1999年17岁的杰西去世后引起的行业重创。根据再生医学联盟的统计数据，基因治疗融资同比增长了近两倍，在2020年第三季度增长了178%，金额可达35亿美元。2020年1月至9月，融资额增长了114%，达到120亿美元。

除了融资金额上升，基于基因治疗的临床试验也处于上升阶段，其中2020年第三季度有373项基因治疗试验，比第二季度的359项增加了4%。在这些试验中，115项处于第一阶段，223项处于第二阶段，32项处于第三阶段。

2020年11月，礼来与基因编辑公司Precision BioSciences达成一项潜在高达27亿美元的合作，开启了对杜氏肌营养不良(DMD)基因疗法的布局。拜耳的投资机构Leaps by Bayer共同牵头为Metagenomi提供了6500万美元的A轮融资，用于开发细胞和基因疗法，其中Metagenomi是一家开发基于CRISPR的基因编辑系统的公司。

CRISPR Therapeutics和Vertex Pharmaceuticals仍在继续研究CTX001，这是一种基于CRISPR-Cas9的基因编辑疗法，该疗法在2020年6月份的两项I/II期试验中显示了对两名输血依赖性β-地中海贫血患者的概念证明，以及对另一名镰状细胞病患者的有效性。

 Business Research Company 于2020年11月发布的市场报告预测，全球CRISPR技术市场将从今年的16.5亿美元增长到2023年的25.7亿美元，然后到2030年跃升至67亿美元。

创纪录的高风险投资显示，大量资本已经流入了生物医药行业。这一趋势预计将在2021年持续进行，并购、IPO将保持强劲增长。

PwC和CB Insights发布的季度MoneyTree报告显示，2020年第三季度，生物医药相关行业的投资达到创纪录的59亿美元，其中仅在生物技术领域的104笔投资就达到39亿美元，是2019年第三季度74笔投资19亿美元的两倍多。

在2020年，癌症也推动了一系列大规模的并购交易。吉利德在10月份以210亿美元巨额收购抗体偶联药物(ADC)开发商Immunomedics，获得首创的Trop-2靶向ADC药物Trodelvy，用于治疗既往已接受过至少2种疗法治疗转移性疾病的转移性三阴性乳腺癌(mTNBC)成人患者。Illumina以80亿美元收购癌症血液测试开发商Grail，这笔交易将于2021年完成。

2020年，企业IPO也表现强劲。根据EvaluatePharma的数据，在2020年的前三个季度，生物医药公司在51次首次公开募股中总共筹集了93.2亿美元，是2019年前三个季度41次首次公开募股中筹集的36亿美元的两倍多。

总体而言，生物技术股在2020年期间表现良好。截至2020年11月，纳斯达克生物技术指数为4364.15美元，较一年前同期的3581.05美元上涨22%。

FDA是否会批准Biogen与Eisai共同开发的阿兹海默症候选药物aducanumab，这是2021年最受关注的药物开发故事之一。

早在2015年Biogen就在研究阿兹海默症新药aducanumab，在2019年3月通过分析表明该试验不太可能达到其主要终点后，Biogen停止了该药的III期试验EMERGE和ENGAGE。然而在2019年10月份，Biogen报告说，EMPER试验的更大数据集已经可用，并且对该数据集的分析显示aducanumab可通过靶向和消除有毒蛋白质β淀粉样蛋白来缓解认知衰退。Biogen还指出，在ENGAGE试验中，来自一部分患者的数据支持关于EMPER试验的新结论。因此该公司又重新向FDA寻求审批上市。

2020年11月6日，FDA召集了一个独立的咨询小组来审查名为aducanumab的候选抗体药物的实验数据，该小组得出结论，即使是最强的临床试验数据也足以支持其有效性。FDA预计将在2021年3月前决定是否批准aducanumab上市，如果获得批准，aducanumab将是第一种用于减缓认知衰退的阿尔茨海默症药物。

“我们认为aducanumab将在2021年初收到一封完整的回复信，要求在批准前进行另一次大规模试验。我们假设2024年有40%的概率获得批准，”Andersen表示。“如果Biogen收到一封完整的回复信，他们将不得不决定是继续投资aducanumab，还是专注于一种类似的抗体BAN2401，该抗体已与Eisai进行了几项第三阶段的研究。”

Andersen补充说，aducanumab要么会导致对阿尔茨海默症项目的更多关注和更高估值，要么会打击对基于清除淀粉样斑块的治疗热情：“无论如何，我们希望继续投资于其他作用机制，特别是tau，以及其他可以更好地跨越血脑屏障的模式。”

2020年11月，PerkinElmer以约3.83亿美元收购Horizon Discovery Group，这笔交易旨在为PerkinElmer扩大其在生命科学研究和应用基因组学解决方案的产品组合，能够更好地与学术界和制药/生物制药领域的科学家合作。此外还将探索下一代细胞工程。该交易将在2021年完成；赛诺菲去年11月斥资约3.64亿美元收购了自然杀伤细胞疗法开发商Kiadis Pharma，这些疗法大多集中在癌症上，但临床前开发的一种疗法是针对COVID-19。

2020年9月，武田制药在其位于波士顿的研究总部开设了一家新的R&D细胞疗法制造工厂。该设施提供端到端的研发能力，并将加速武田开发下一代细胞疗法的努力，最初专注于肿瘤领域，有可能扩展到其他治疗领域。

除此之外，细胞疗法的融资也以惊人的速度在增长。根据再生医学联盟的数据，截至2020年11月，细胞治疗融资在第三季度达到30亿美元，与第一、二季度相比分别增长97%和242%。细胞疗法的第一阶段试验数量从2019年的41个增加到2020年的50个。

SynBioBeta最近分享了一些数字，显示合成生物学对投资者的吸引力越来越大。2020年上半年，该行业56家公司的融资总额达到30.41亿美元。而在2019年上半年，65家公司的融资总额仅为19亿美元。2020年最大的一笔融资是Sana Biotechnology筹集的7亿美元，该公司是一家基于工程细胞疗法的开发商。

2020年9月，Zymergen筹集了3亿美元，旨在推动其向化学和材料行业扩张，加快生产用于电子应用的生物预制透明膜；此外预计将其他产品商业化，应用于电子、农业、消费者保健以及医疗保健。

SynBioBeta创始人John Cumbers近期在《福布斯》发表评论说：“COVID-19并没有妨碍合成生物学驱动的价值4万亿美元的生物经济。”

如果有的话，COVID-19正在帮助推动合成生物学的发展。其中Ginkgo Bioworks在2020年5月筹集了7,000万美元，用于开发大规模测试基础设施。7月，该公司宣布从NIH快速诊断加速先进技术平台(RADx-ATP)计划中获得约4000万美元的奖励，以扩展其用于下一代测序SARS-CoV-2测试的自动化技术研究。