内容综合整理参考自:美柏康健、E药经理人、大叔快评、Biospace等
这场全球规模最大、信息量最丰富、受关注程度最高的医健投资大会——第38届摩根大通医疗健康大会(J.P.Morgan Healthcare Conference,JPM健康大会)正在旧金山如火如荼地进行中(2020年1月13日至16日)。从初创企业到市值超过3000亿美元的企业,JPM健康大会几乎涵盖了整个全球医疗保健领域,汇集了老牌制药企业、行业领袖、新兴公司、新技术创造者和投资领域的专业人士,分享着业界领先技术和创新观点,那么,他们都说了啥?
1.强生:到2023年业绩增长约75%来自现有药品
强生多年来一直保持着超越市场平均水平的增长势头,预计这种情况不会很快改变。强生全球执行副总裁、制药全球主席Jennifer Taubert表示,到2023年强生的业绩增长约75%来自现有药品,无论是通过市场份额的增加,还是新适应症/早期治疗的获批。在接受采访的问答环节,当被问及整个行业的艰难定价环境时,Taubert表示她认为事情不会变得更容易。但Taubert表示,强生已经开始寄希望于基于体量的增长,强生多元化的业务组合为其面临的任何潜在行业风暴提供了“定心丸”。
诺华首席执行官Vas Narasimhan周一在JPM健康大会上直言不讳,诺华对丑闻并不陌生,但诺华正打算重塑形象。为了证明这一点,诺华正在推出有关道德、定价、全球健康和企业公民意识的官方目标,并组建一个新的执行团队来跟踪其进展。如何保证执行力度?Narasimhan表示对目标的实现程度将与高管薪酬挂钩。除了Narasimhan的信任承诺,这位首席执行官还强调了自己的数字化雄心。Narasimhan称,诺华目前雇佣了1500名数据科学家。而要达成诺华设定的全部目标,公司必须成为一台“上市机器”,目前15款候选药物正在进行或近期将进行上市申请。和其他大型制药巨头一样,诺华在中国也有增长计划,预计未来5年将有50项获批。
罗氏与DNA测序巨头Illumina签署了一项为期15年的非排他性合作协议,该合作致力于拓宽基于新一代测序技术(NGS)开发的肿瘤检测方案的临床应用。双方得以基于此次协议进行优势互补,共同拓宽NGS在肿瘤诊疗领域的全球化应用。Illumina将授权罗氏基于NextSeq™ 550Dx测序系统以及未来产品组合中的Dx测序系统(包括即将到来的NovaSeqDx系统),开发和分销体外诊断(IVD)检测方案。罗氏将基于Illumina TruSight Oncology 500(TSO 500)泛癌种基因检测试剂盒开发伴随诊断(CDx)方法,双方并未披露该项合作的具体财务条款。
“通过结合罗氏与Illumina合作后的基础医学研究优势,可以在全球范围内提高医疗价值和临床决策,并将为更多患者提供获得NGS的机会,助力其疾病诊断及选择适合的治疗方式。”罗氏诊断CEO Thomas Schinecker表示。
英国制药巨头GSK首席执行官Emma Walmsley花了几分钟时间概述了GSK预计在2020年推出的5款新产品——预计将涵盖癌症、艾滋病和肾脏疾病;其中包括cabotegravir+ rilpivirine的长效抗艾滋病毒联合制剂——于去年12月遭遇了意外的审批延迟并收到了FDA的完整回应函(CRL);以及已获批药物的再开发——即Zejula在卵巢癌一线维持治疗和Trelegy在治疗哮喘中的应用。Walmsley还表示,不用担心, GSK同时“非常专注于为我们的下一波增长储备研发管线。”此外, Emma Walmsley周一在会议上接受CNBC记者采访时还预计GSK将迎来丰收的一年,该公司有望2020年在美国获得六项监管批准。
Emma Walmsley是GSK史上首位女性CEO,其于2016年9月上任,至今已有三年多的时间。而其上任之后也是动作不断,包括砍掉一系列研发项目、剥离非核心业务、重新回归肿瘤市场等等。2019年,GSK的一个重要动作,则是与“宇宙大药厂”辉瑞进行双方消费保健品业务的整合,二者成立一家合资公司,并且由GSK持有68%的股份。
去年7月,吉利德与Galapagos 达成的51亿美元合作协议,这项10年合作协议似乎对吉利德来说影响深远。“吉利德与Galapagos的合作形成了优势互补,我们将继续寻求类似的合作。”首席执行官Daniel O'Day在吉利德路演中表示。当然,你不能期待每一笔交易都像与Galapagos 达成的10年合作协议那样影响深远。首席财务官Andy Dickinson在随后的一次分组会议上表示:“这样的机会并不多,但我们希望在未来几年里寻求机会再开展类似的合作。” 除此之外,投资者还可以期待“定期的合作节奏”, Dickinson说,包括中小型交易。
而O'Day还向投资者保证,吉利德仍将进行一些直接的并购。“我认为我们需要考虑多种策略。” 就吉利德正在考虑的阶段性交易而言,O'Day表示, “绝大多数交易”将处于早期阶段,但“请放心,我们也在考虑补充后期阶段的投资组合”。对于吉利德新任CEO Daniel O’Day来说,2019年无疑是无比重要的一年,营收持续下滑,股价表现一般,一系列大的改革势在必行。
安进首席执行官Bob Bradway周二表示,在从最近被百时美施贵宝(BMS)收购的新基手中获得重磅口服抗炎药Otezla数月后,安进正寻求在未来一年将这款畅销药拓展到新的适应症和国际市场。去年8月份,安进以134亿美元的高价从新基手中接过了Otezla.Bradway表示,Otezla有望在未来几年帮助安进充实其免疫学投资组合。Bradway表示:“在生物制药领域,重点是创新、创新、创新,而安进一直在执行、执行、执行。
7.辉瑞:被华尔街低估?在评估辉瑞的价值时,华尔街忽略了什么吗?
辉瑞首席执行官AlbertBourla周二在一次炉边谈话中表示,他们忽略了太多,包括辉瑞即将推出的多款苗的收入预测,包括预防艰难梭菌、脑膜炎球菌病和孕妇呼吸道合胞病毒(RSV)感染的候选疫苗;辉瑞的基因治疗计划;以及旗下其大多数免疫炎症药物。因此,Bourla表示,分析师对辉瑞的前景预测和辉瑞自身的前景预测之间“存在很大差距”。“这可能跟辉瑞近年来的过于低调有关。” Bourla指出:“很多年来,我们都没有举办研发日让大家及时看到辉瑞研发过程中取得的一些重大进展。”。今年三月将发生改变。
8.BMS:2019年的“世纪交易”体现了其整合能力
去年,百时美施贵宝(BMS)以740亿美元收购新基的交易协议抢占了JPM头条。但一年后,随着交易刚刚结束,首席执行官Giovanni Caforio在大会中表示,“我很高兴我们能够以如此快的速度完成这笔交易,以及我们所获得的价值。”Caforio表示,BMS在整合方面取得了“巨大进展”:新公司的领导团队已经到位、已经设计了新公司的运营模式、在商业和研发方面进展顺利。但在其他方面,这只是个开始。
Caforio还强调了2019年在保护Revlimid知识产权方面取得的进展,以及一些药物取得的新进展。Revlimid是新基的重磅品种,2019年前三季度,Revlimid的销售额已达80.79亿美元,在全球畅销量TOP10榜单中高居第二。
尽管BMS在2020年可能有很多事情要做,才能完全完成对新基的收购,但Caforio表示,BMS不会因此消耗过多对更大优先事项的注意力,包括利用新的上市机会,执行其候选项目。在他看来,2019年的这场交易真正体现了BMS整合的能力。
武田制药CEO Christopher Weber 先生向业界汇报了2019年1月正式收购Shire后武田制药的状况,Christophe Weber表示,虽然武田对夏尔的收购交易刚刚结束一年,但公司已经取得了“巨大进展”——而且“在人员方面”,双方整合已经完成。Weber指出:“从时间和速度上来说,这是一个了不起的成就。”Weber还重申武田制药立志成为以患者为中心、价值为基础、研发驱动的生物制药领导者的愿景。
说到巨大进展,武田在2020年还设立一个环保目标——实现碳中和(carbon neutral)——用经核实的碳补偿(carbon offsets)行动来抵消450万吨的企业碳排放。Weber表示:“这是一项财政承诺,我们可以在不改变财政目标的情况下完成,这是因为我们过去减少了碳排放。”
Christopher此次报告的内容与2019年R&D day上的内容一脉相承,侧重价值观和财务状况,特别强调有239年历史的武田制药,从研发到生产,更加注重环境保护,主动减少碳排放量(carbon remission),承担一家百年老店应有的社会责任。
星期二下午,两家糖尿病领域的领头公司——礼来和诺和诺德在JPM登台亮相。礼来首席执行官Dave Ricks表示,虽然现在是礼来与诺和诺德新推出的口服版Rybelsus(semaglutide,索马鲁肽)进行GLP-1决斗的“初期”,但他仍然对礼来每周注射一次的Trulicity充满信心。Ricks称,诺和诺德“在某种程度上是以牺牲Trulicity(dulaglutide,杜拉鲁肽)为代价”获得了市场份额,但主要是以牺牲其他GLP-1药物为代价,包括诺和诺德自己的Victoza。总的来说,在糖尿病患者中,Ricks预测,当药物类别扩大时,定价压力将保持不变。
诺和诺德首席科学官(CSO)Mads Krogsgaard Thomsen和全球药物发现高级副总裁MarcusSchindler强调了注射或口服版semaglutide显示出超越糖尿病适应症的前景:诺和诺德正在就semaglutide进行一项心血管预后试验,以及糖尿病视网膜病变和慢性肾脏疾病的预后试验。诺和诺德还在未患糖尿病的肥胖患者以及非酒精性脂肪性肝炎(NASH)患者中测试semaglutide的疗效,而NASH是当今药物开发中最热门的领域之一。公司外的研究人员已经开始了针对阿尔茨海默病和帕金森病的试验。
遥想两年前梯瓦制药(Teva)首席执行官Kåre Schultz在JPM健康大会演讲台上的情景,Schultz周一表示:“我们的处境相当戏剧性。” 夹在巨额债务、明星药Copaxone面临竞争以及美国仿制药价格“急剧下降”中间,情况看起来很糟糕。但今年,Schultz准备提交一份进度报告。梯瓦已经关闭或出售了13个生产基地,并正在逐步关闭或出售另外10个以上的生产基地;另外,梯瓦已经关闭了40个实验室和办公室。也许对宣称“我不喜欢债务”的Schultz来说,最重要的是,两年来,特瓦已经减少了80多亿美元的开支。
那么特瓦的下一计划是什么?Schultz表示,将以更“复杂”的方式优化制造,利用其仿制药专业知识来加快生物仿制药上市,扩大在中国的业务发展,并扩大Austedo和Ajovy的市场占有率以弥补因Copaxone销售额持续下滑带来的收入损失。
Biogen首席执行官Michel Vounatsos在介绍阿尔茨海默症新药aducanamab时表现出“自信的微笑”,对前进的道路充满信心。为进一步深入对阿尔茨海默病(老年痴呆)的研发,Biogen将以7500万美元接管辉瑞的临床早期阶段候选产品PF-05251749。PF-05251749是一款CK1抑制剂,有望通过血脑屏障并调节昼夜节律,从而改善阿尔茨海默病等神经退行性疾病患者的行为和神经症状;如果开发和商业化目标得以实现,Biogen将提供高达6.35亿美元的里程碑付款。
Biogen计划在2020年第四季度启动PF-05251749的1b期研究,探索它通过纠正昼夜节律改善AD患者日落症候群症状的效果,以及治疗ISWRD症状。
去年蓝鸟生物(Bluebird Bio)首席执行官Nick Leschley在JPM谈到了Bluebird Bio正在向镰状细胞、癌症等棘手疾病发起挑战的4款候选药物。现在他手中囊获的王牌包括:去年已在欧洲上市的基因疗法Zynteglo(LentiGlobin),以及今年计划向FDA递交的3款候选药物。对Leschley来说,递交新药申请(NDA)本身就是一个重要的里程碑,即使有些投资者表示要等到获批的最后一刻才能做出定论。Leschley表示:“我和一位投资者谈过,他说,我不想看你如何把火鸡放进烤箱的过程,我只想闻到最后的香味。”
3.安斯泰来:联合Adaptimmune进军CAR-T、TCR疗法
1月14日,安斯泰来宣布已与Adaptimmune公司达成合作协议,共同开发即用型同种异体嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)和T细胞受体(TCR)疗法。基于该协议,安斯泰来将支付5000万美元(4500万欧元)预付款,并承诺了与Adaptimmune合作过程中识别靶点并开发相关细胞疗法的多项里程碑付款。通过合作,Adaptimmune将利用其靶点识别和验证平台,帮助挑选出三个全新靶点。安斯泰来和Adaptimmune随后将分别基于通用的供体细胞和细胞治疗技术开发靶向新靶点的治疗方法。
“此次新合作可能涉及CAR-T和TCR T细胞两种方法。” Adaptimmune首席业务官Helen Tayton Martin在一份声明中说:“此次合作汇集了两者高度互补的技能和专业知识,有望加速开发新的即用型T细胞治疗产品。”
Adaptimmune将获得5000万美元(每年750万美元)的研究资金,加上开发和销售里程碑付款,使交易总价值达到9亿美元。
安斯泰来将为I期试验的开展提供资金。除此之外,安斯泰来和Adaptimmune将决定是共同开发和商业化一项资产,还是让一家公司单独推进。如果只有一家公司将候选产品向前推进,另一家合作伙伴将获得里程碑付款和特许使用费。如果安斯泰来选择不开发任何疗法,它可以获得超过5亿美元。
旨在成为生物技术领域游戏改变者的制药初创公司EQRx及其首席执行官Alexis Borisy已经筹集了2亿美元,备受关注。其愿景之一是开发“人有我优”药物,并以更便宜的价格出售,缓解现在各国药价过高的问题。EQRx将专注于等效物——基本上是对现有/即将上市药物的再设计。但Borisy称,EQRx 的新药不会侵犯其他公司的知识产权,并将受到它们自己的专利保护。该公司计划5年内上市第一个药物,10年内准备上市10个药物。
在亚力兄制药(Alexion)聚焦于推广其下一代升级版Soliris(依库珠单抗) ——Ultomiris时,亚力兄将原来的Soliris用户转化为Ultomiris用户的过程并没有想象得那么顺利。
但亚力兄并不仅仅满足于此,它还想将Ultomiris用于治疗极难攻克的肌萎缩性侧索硬化症(ALS)。幸运的是,亚力兄并没有轻视这一挑战,首席执行官Ludwig Hantson周二表示:“我们意识到,这是一项高风险、高回报的计划。”
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