基石药业首个新药中国上市申请获NMPA受理，治疗胃肠道间质瘤

4月23日，基石药业（苏州）有限公司宣布，国家药品监督管理局（NMPA）已受理胃肠道间质瘤（GIST）精准靶向药物avapritinib的新药上市申请，涵盖两个适应症，分别为用于治疗携带血小板衍生生长因子受体α（PDGFRA）外显子18突变（包括PDGFRA D842V突变）的不可手术切除或转移性GIST成人患者，以及四线不可手术切除或转移性GIST成人患者。

Avapritinib是一款强效、高选择性的、在研口服针对KIT和PDGFRA基因突变的抑制剂，由公司合作伙伴Blueprint Medicines开发。基石药业已与BlueprintMedicines达成独家合作和授权，获得了包括avapritinib在内的多款药物在大中华区的独家开发和商业化授权。Blueprint Medicines保留在世界其他地区开发及商业化相关药物的权利。

此次受理，也是基石药业首个获NMPA受理的新药上市申请，标志着公司向商业化转型迈出重要一步。

Avapritinib于2020年1月9号获美国FDA批准用于治疗无法切除或转移性胃肠道间质瘤（GIST）成人患者，这些患者携带PDGFRA外显子（exon）18突变，其中包括携带PDGFRA D842V突变的患者。Avapritinib获美国FDA批准上市后，仅三个月，基石药业即已在中国台湾和中国大陆分别递交了avapritinib新药上市申请，希望能尽快将这款药物带给大中华区患者。

2019年11月，结缔组织肿瘤学会（CTOS）年会上公布了NAVIGATOR I期临床试验中，关于avapritinib在PDGFRA外显子18突变和接受四线GIST患者中的研究结果。截止至2018年11月16日的数据显示:入组的43例PDGFRA外显子18突变患者和111例四线治疗患者，均接受了每日一次avapritinib 300mg或400mg的起始剂量，疗效可评估在PDGFRA外显子18突变患者中，总缓解率（ORR）为86%（1例患者待确认），中位缓解持续时间（DOR）未达到在四线治疗的GIST患者中，ORR达22%（1例患者待确认），中位DOR为10.2个月。

令人欣喜的是，目前基石药业开展的中国I/II期桥接研究的初步数据显示，中国GIST晚期患者的安全性及药代动力学特征数据均与NAVIGATOR全球研究数据一致，耐受性良好。

中国每年约有1-1.5/10万（1.4万-2.1万）新诊断GIST患者，大概90％GIST患者的致病因素与KIT或PDGFRA基因突变有关。今年1月，FDA已批准其用于治疗携带PDGFRA外显子18突变的不可手术切除或转移性GIST成人患者，成为目前首个且唯一在美国上市的，针对PDGFRA外显子18突变治疗的精准靶向药。

基石药业董事长兼首席执行官江宁军博士表示："在avapritinib获美国FDA批准上市仅三个月后，基石药业已分别在中国台湾和中国大陆地区递交avapritinib的新药上市申请，希望能尽快将这款同类首创的精准靶向药物带给大中华地区的晚期GIST患者。随着公司向商业化转型的步伐不断加速，未来几个月中，基石药业还将在中国递交多个重要产品针对多种适应症的新药上市申请。"

基石药业首席医学官杨建新博士表示：“目前，中国晚期GIST治疗方案主要为依次使用酪氨酸激酶抑制剂（TKIs），但已批准的TKI药物对携带PDGFRA外显子18 D842V突变的GIST患者疗效甚微。另一方面，中国四线GIST患者正面临着多种耐药突变、缺乏有效获批疗法等多重困境。我很高兴看到目前avapritinib在中国的桥接研究数据与NAVIGATOR全球研究结果一致，期待它能早日让更多亟待创新疗法的晚期GIST患者受益。"