上市申请延期，Biogen阿尔兹海默症新药Aducanumab迎大考？

贝壳社 5年前 (2020-04-23)

作者丨毛三

2020年的Biogen并不好过。
在公司管理层会议成为新冠肺炎爆发的重灾区后，它又陷入了新的困境。

4月22日，在最新发布的2020年第一季度业绩报告中，Biogen宣布其阿尔兹海默症新药Aducanumab的生物制品许可上市申请（BLA）将推迟到2020年第三季度。

这一消息令投资者不安，Biogen的股价随之跳水大跌。毕竟，此前Biogen预期将在2020年初提交Aducanumab的上市申请，而如今分析师们甚至将该药获得批准的预期延迟至了2022年。

“这是一个大转变。”Baird分析师Brian Skorney表示，他对Aducanumab及其批准的可能性持长期负面看法。

1、 难以服众的“回应”

“在总统大选前不太可能完成审查。”这是目前被讨论最多的猜测。即使Biogen研究负责人Sandrock强调，公司仍在与FDA接洽，并计划在今天夏天与FDA举行一次BLA前会议,那之后将完成申请。

而据外媒消息，在Biogen第一季度报发布的前一周，就有生命科学数据公司预测，因大流行期间许多患者被要求自我分离，Aducanumab的备案和审查预计将超过预期。甚至在这之前更早，有分析师就拨通了Biogen电话会议，希望听到有关Aducanumab的消息。但Biogen在电话中保持了沉默。

至于推迟的原因，在第一季度财报电话会议上，Biogen首席执行官给出回应：“这是一个复杂且前所未有的数据集，包含多种生物标志物和多个端点”、“对于申报数据质量的优先度高于时间”、“疫情停滞并拖慢了总体数据分析及申报进度。”

“团队中多个成员感染了新冠肺炎，克服疾病给工作带来了一些挑战。”Sandrock承认了疫情所带来的影响，他随后补充，“随着数据分析的继续，没有什么新的发现改变了Biogen对研究结果的解释。”

然而这些回应难以令华尔街的分析师满意。他们要求提供更多的细节，询问自去年以来，来自FDA的反馈是否发生了变化。毕竟，早些时候与FDA的讨论似乎给了Biogen信心。

Stifel分析师PaulMatteis在给客户的一份报告中写道，Biogen的解释“不令人满意”，他的团队对申请延迟“感到困惑”。

摩根士丹利（Morgan Stanley）生物技术行业研究主管Matthew Harrison表示：“你先前的指导意见是，将在2020年初提交一份文件，而今天你正在谈论一份（第三季度）文件，这对我来说似乎是一个重大延误。”

“我只是希望你能花点时间向我们解释发生了什么。”Matthew Harrison补充。

“这是一个不同寻常的过程，因此更难预测时机。”Sandrock给出的回应是，“我们仍在努力实现这一目标。”

显然，除了官方回应，Biogen没有提供太多额外的的解释。

2、那些被忽视的问题

市场对Aducanumab的关注不难理解，毕竟Biogen价值的很大一部分因素就取决于Aducanumab能否成功。然而，这在某种程度上也分散了市场对Biogen在其他业务领域问题的注意力。

从最新财报来看，2020年第一季度Biogen总收入为35.34亿美元，比去年第一季度增长了1%。其中，去年11 月推出的多发性硬化症(MS)新药Vumerity收入同比增长9%，达到22.8亿美元；治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的药物Spinraza增长了9%，达到5.65亿美元；生物相似剂的收入增长了25%，达到2.19亿美元。

Spinraza是Biogen治疗脊髓性肌萎缩症的畅销药。不过受到诺华基因疗法Zolgensma的冲击，Spinraza上市刚3年增长速度就剧烈下滑，2020Q1因为叠加疫情影响之后更是进一步放缓，这样一个个位数的增速对于后期产品不足的Biogen来说已经是比较危险的信号了。

此前，据Biogen首席财务官Jeff Capello介绍，公司已注意到基因疗法在治疗儿科患者中的作用，儿科患者约占SMA人口的5%。尽管Spinraza的新病人数量在第三季度到第四季度增加了2%，但超过一半的患者是成年人，成年人的增长超过了整体增长。

与此对应，诺华第四季度财报显示，第四季度Zolgensma销售额达到1.86亿美元，同时从10月到12月，又有100名婴儿接受了这种疗法。

而Spinraza还有一个竞争对手，罗氏的口服SMA药物，预计将于今年进入市场。

此外值得注意的是，截至2019年末，Biogen已成为标准普尔500医疗保健指数中表现最差的公司之一。所以从这个角度来看，对阿尔兹海默病领域押注的成功与否，对Biogen也来说就尤为主要。

不过，Biogen在这一领域的探索也从未停止。2月27日，Biogen与小型制药公司Sangamo Therapeutics Inc.签署了一项协议，在开发里程碑上提供了高达23.7亿美元的资金。今年1月，Biogen还签署了一项价值7,500万美元的协议，收购辉瑞公司(Pfizer Inc.)一种治疗阿尔茨海默病的候选药物。

接下来，Biogen将给出怎样的回应，Aducanumab又将有着怎样的命运，我们也将继续关注。