放弃新工厂，调整临床研发重点，这家基因疗法新锐裁员四分之一！

近日，基因疗法新锐Orchard Therapeutics（纳斯达克股票代码：ORTX）宣布了一项新的战略计划，以实现造血干细胞（HSC）基因治疗方法的潜力，并报告了其截至2020年3月31日的季度财务业绩。

2020年Q1财报：净亏损为5060万美元，研发费用增加

Orchard Therapeutic是一家运用基因疗法治疗罕见病的生物技术公司，该公司成立于2015年9月，总部位于英国和美国，2018年在纳斯达克上市。

根据其2020年Q1季度的财报：研发费用增加，2020年Q1的研发费用为2480万美元，而2019年同期为1750万美元。亏损扩大，净亏损为5060万美元，而2019年同期为3070万美元。

净亏损的增加主要是由于运营成本较高，以支持整个基因治疗产品组合的后期开发以及为公司重点开发的基因疗法商业化做准备活动。

另外，截至2020年3月31日，公司现金，现金等价物和投资额为2.639亿美元，而截至2019年12月31日，现金，现金等价物和投资额为3.250亿美元。减少的主要原因是，主要是第一季度用于运营的现金为4990万美元。

该公司还表示，为了节约现金流，目前该公司已裁员约四分之一，放弃了在加利福尼亚生产工厂的建造，并转移了临床重点，专注于高价值、高需求的产品。

Orchard Therapeutic在一份声明中说，此举将节省1.25亿美元，并将公司的现金流延至2022年。截至3月31日，该公司拥有2.64亿美元的现金，现金等价物和投资。

战略调整：调整临床重点，放在高价值高需求产品上

在宣布2020年Q1财报的同时，该公司宣布了新的战略规划，其核心要素包括：

• 充分挖掘干细胞（HSC）基因治疗方法的潜力；

• 调整临床重点，把重点放在高需求，高价值疾病产品研究上；

• 建立用于全球患者诊断和治疗的重点商业模型；

• 投资于下一代制造技术和工艺创新；

• 提高运营效率以保持财务实力和灵活性；

作为一家基因疗法的公司，Orchard Therapeutic的核心技术优势是离体自体造血干细胞基因治疗。2018年，Orchard Therapeutics从葛兰素史克（GSK）收购了多个罕见病基因疗法产品组合，Strimvelis也是其中之一。Strimvelis是2016年获得欧盟批准的为数不多的基因疗法之一，用于稀有腺苷脱氨酶严重联合免疫缺陷症（ADA-SCID）的患者人群中，但是因为吸收治疗一直很困难，到2018年该疗法仅在少数患者中使用。在Orchard此前的招股书中曾强调说，这种疗法的产品收入不足以使公司盈利。此外，果园还开发了自己的ACA-SCID基因疗法OTL-101。

此次战略的调整代表了Orchard Therapeutic的一个重大转变，Orchard Therapeutic于2018年12月宣布计划利用自己的生产能力在加利福尼亚州弗里蒙特建立一个150,000平方英尺的基因疗法制造工厂。当时，Orchard Therapeutic希望通过该工厂能够创造100多个工作岗位。

目前公司发言人证实，现在该项目将在施工开始之前终止。Orchard Therapeutic还将关闭位于加利福尼亚Menlo Park的办公室和实验室。

发言人说，关闭Menlo Park基地是“将研发工作整合到伦敦以外的一个基地的努力”的一部分。

在临床方面，Orchard Therapeutic计划将重点放在更常见的疾病上，包括额颞叶痴呆和克罗恩病的新计划。该公司表示，还将优先处理三种神经代谢疾病和威胁生命的免疫疾病Wiskott-Aldrich综合征。

同时，该公司正在减少对OTL-101治疗腺苷脱氨酶严重联合免疫缺陷（有时被称为“气泡男孩病”）和OTL-300用于输血依赖性β地中海贫血（一种血液病）的投资。

Orchard Therapeutic表示，预计欧盟将在2020年下半年批准用于异型性白细胞营养不良OTL-200，并计划在2021年上半年推出该产品。

另外，该公司还收到了美国食品药品监督管理局（FDA）关于OTL-200的反馈，并计划今年提交一项研究性新药申请，并寻求再生医学高级疗法的指定。

该公司还准备在2021年向美国和欧盟提交OTL-103的Wiskott-Aldrich综合征的批准申请；

首席执行官Bobby Gaspar博士说：“当我们踏上这一新篇章时，我感到很荣幸能带领Orchard开展这一新篇章，这是为实现超罕见疾病以外的HSC基因疗法提供强大的可能性。” “向前迈进，我们将重点放在针对高需求和高价值疾病的治疗上，在神经代谢疾病方面的研究工作就是一个典型的例子。我们也很高兴宣布新的研究计划，相信这些计划将证明HSC平台疗法的广度。”