国内第二款CAR-T疗法申报上市！CAR-T商业化竞争已在路上

6月30日，国家药监局药审中心（CDE）官网显示，药明巨诺CAR-T细胞疗法药物瑞基仑赛注射液（暂定）上市申请获承办。这是继复星凯特之后，国内第二款申报上市的CAR-T细胞疗法。

此前2月24日，复星凯特宣布其CAR-T产品益基利仑赛注射液的上市申请获得国家药监局受理，用于治疗成人复发难治性大B 细胞淋巴瘤。该产品也成为国内首个上市的CAR-T产品，暂时领先于药明巨诺。

药明巨诺由药明康德集团和美国巨诺（Juno）公司于2016年共同创建，是一家专注于最新细胞治疗技术领域的临床阶段的创新型生物科技公司。此次申报上市的瑞基仑赛（研发代码为JWCAR029）则是建立在美国Juno公司JCAR017基础上，由药明巨诺自主开发的一款针对CD19靶点，治疗复发难治淋巴瘤和白血病的CAR-T细胞疗法。

据悉，目前药明巨诺 JWCAR029 在国内进展最快的临床是一项治疗复发难治性 B 细胞非霍奇金淋巴瘤的 2 期临床，预计本次申报上市的适应症为复发难治性 B 细胞非霍奇金淋巴瘤。

在去年底召开的第61届ASH年会上，药明巨诺公布了JWCAR029治疗成人复发/难治B细胞非霍奇金淋巴瘤（r/r B-NHL）的单臂、开放、剂量递增的I期临床试验数据。结果显示在入组的32个病人，4个爬坡剂量的1期研究中，JWCAR029显示了良好的安全性和有效性。

具体来说，对于预后较差的r/r侵袭性B-NHL患者，输注JWCAR029可获得优异且持久的缓解，6个月时所有患者(n=29)的ORR为58.6%，CR率为55.2%；对所有回输剂量的DLBCL患者：ORR为45%，CR率为45%。安全性方面，JWCAR029毒性可控，未发生CRS或NT相关性死亡，3/4级CRS或NT发生率低，约为6% (n=32)。

目前，全球共有两款CAR-T药物获批上市，靶点均为CD19，分别为诺华的Kymriah和Kite制药的Yescarta，前者用于急性淋巴细胞白血病和弥漫性大B细胞淋巴瘤的治疗，后者用于治疗淋巴瘤成人患者。

如今，随着复星凯特和药明巨诺CAR-T疗法上市申请的陆续提交，以及后续商业化布局的启动，国内市场CAR-T疗法的商业化竞争也已在路上。