罗氏与Blueprint Medicines达成高达17亿美元的合作，以开发抗癌药物pralsetinib

7月14日，罗氏宣布与Blueprint Medicines合作开发抗癌药物pralsetinib。pralsetinib 可用于治疗由致癌性RET改变引起的癌症患者，包括非小细胞肺癌(NSCLC)、甲状腺髓样癌(MTC)、其他甲状腺癌和其他实体瘤。

根据合作协议，此次合作Blueprint Medicines将获得7.75亿美元的预付款，包括6.75亿美元现金和罗氏公司以每股96.57美元的收购价格对Blueprint Medicines普通股的1亿美元股权投资。罗氏还同意支付高达9.27亿美元的额外款项，用于pralsetinib和任何含有下一代RET化合物的许可产品的特定开发、监管和销售里程碑。

此外，Blueprint Medicines还将有资格获得pralsetinib在美国境外年度净销售额的特许权使用费。

Blueprint Medicines和罗氏的基因泰克公司将在美国共同推动pralsetinib的商业化，两家公司将平分责任、利润和损失，而罗氏将在美国以外(不包括大中华区)获得pralsetinib的独家商品权。

作为此次合作的一部分，这两家公司还计划扩大开发pralsetinib的治疗范围，并探索下一代RET抑制剂的开发。

罗氏和Blueprint Medicines 早有合作渊源。双方最早于2016年开始合作，当时两家公司签署了一项潜在的数十亿美元的合作协议，共同开发了多达五种针对激酶的小分子疗法，这些激酶被认为在癌症免疫治疗中具有非常重要的作用。当时，罗氏同意向其支付4500万美元的预付款，并另外支付约9.65亿美元的期权费和里程碑付款。

“凭借罗氏在全球的影响力和在个性化医疗保健领域无与伦比的专业知识，这一合作将加速我们为世界各地有重大医疗需求的患者提供pralsetinib的能力，并扩大pralsetinib在多种治疗范围的研究，从而使更多患者受益。”Blueprint Medicines首席执行官Jeff Albers表示，“此外，这一合作对Blueprint Medicines和我们打造领先精密医药公司的努力具有革命性意义，帮组我们能够继续打造最佳商业能力，进一步投资于我们快速增长的领域，包括我们的系统性肥大细胞增多症计划，进而巩固我们强大的财务能力，使公司走向可持续的未来。”

“我们非常高兴能与Blueprint Medicines合作，我们已经合作四年了。我们的目标是尽快为患有罕见RET变异的癌症患者提供一种具有潜在变革性的治疗选择。在将pralsetinib带给患者的过程中，我们将利用我们在肿瘤学领域的全球影响力和专业知识，以及我们在诊断方面的能力和对真实世界数据的使用，实现为患者提供个性化治疗的目标。”罗氏制药合作部负责人James Sabry补充道。

关于RET变异的实体瘤

RET激活融合和突变是包括NSCLC和多种甲状腺癌在内的许多癌症类型的关键疾病驱动因素。RET融合涉及大约1％至2％的NSCLC患者和大约10％至20％的甲状腺乳头状癌患者，大约90％的MTC晚期患者涉及RET突变。此外，在结直肠癌，乳腺癌，胰腺癌和其他癌症中低频率观察到致癌性RET改变，在治疗耐药的EGFR突变型NSCLC患者中观察到RET融合。

关于Pralsetinib

Pralsetinib是一种口服的精确疗法药物，旨在选择性靶向致癌的RET改变。Blueprint Medicines正在开发用于治疗晚期非小细胞肺癌、各种甲状腺癌和其他实体瘤患者。Blueprint Medicines已在美国和欧盟提交该药针对多种适应症的新药上市申请（NDA）。

其中，FDA已授予pralsetinib优先审评资格治疗RET融合阳性NSCLC，并授予pralsetinib突破性疗法认定用于治疗基于铂类化疗后进展的RET融合阳性的NSCLC、以及需要系统治疗且没有可替代治疗方案的RET突变阳性甲状腺髓样癌患者。此外，Blueprint Medicines已向欧洲药品管理局提交了pralsetinib用于治疗RET融合阳性NSCLC的上市许可申请。

Pralsetinib是由Blueprint Medicines的研究团队利用公司的专利化合物库设计的。在临床前研究中，pralsetinib持续证明了针对最常见RET融合、激活突变和预测耐药突变的异常潜能。此外，与药理学相关的激酶相比，pralsetinib显示出对RET的选择性显著提高，包括RET的效力比VEGFR2提高了约80倍。通过抑制原发性和继发性突变体，Pralsetinib有潜力克服和预防临床耐药性的出现。Blueprint Medicines认为，这种方法能够在各种不同的RET变异中实现持久的临床反应，并具有良好的安全性。

关于Blueprint Medicines

Blueprint Medicines是一家致力于改善人类健康的精确治疗公司。该公司专注于基因定义的癌症、罕见疾病和癌症免疫治疗，正在开发基于其在蛋白激酶领域领先专业知识的转化药物，蛋白激酶是疾病的驱动力。Blueprint Medicines通过独特的明确目标、可扩展的方法支持新疗法的快速设计和开发，并增加临床成功的可能性。目前该公司已经有一种经美国食品和药物管理局批准的精确疗法，还有正在临床开发中的多种研究药物，同时还有许多研究项目。