中国首个！传奇生物CAR-T疗法拟被纳入突破性治疗药物名单

今日(2020年8月5日），国家药监局药品审评中心（CDE）显示，南京传奇生物旗下生物制品1类新药LCAR-B38M CAR-T细胞自体回输制剂（简称：LCAR-B38M细胞制剂）拟纳入突破性治疗药物名单。这是NMPA不久前发布《突破性治疗药物审评工作程序（试行）》文件后，“突破性治疗公示”专栏的首次公示，这也意味着这项特殊审评通道今日正式在中国启动。

LCAR-B38M是由南京传奇生物开发的一款靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T疗法。2017年，南京传奇与强生旗下杨森公司达成合作，在全球范围内共同开发和推广该在研创新疗法。2019年12月，LCAR-B38M又获得美国FDA授予的突破性疗法认定，用于治疗经治多发性骨髓瘤（MM）患者，预计将在今年底前美国提交上市申请。

在中国，南京传奇生物于2017年12月向CDE递交LCAR-B38M的临床试验申请，上市申请预计将于2021年在中国提交。此次LCAR-B38M拟纳入突破性治疗药物名单，意味着这款产品有望在这一特殊审批通道下加速获批。

突破性疗法（BTD）认定最初由美国专利保护组织癌症研究之友倡议提出，意在倡导安全且快速的疾病疗法。FDA于2012年7月正式将其纳入法律，成为FDA在加速批准、优先审评和快速通道认定之后引入的第4条特殊审批通道。

2020年7月8日，国家药监局发布《突破性治疗药物审评工作程序（试行）》，文件规定突破性治疗药物适用于：药物临床试验期间，用于防治严重危及生命或者严重影响生存质量的疾病且尚无有效防治手段，或者与现有治疗手段相比有足够证据表明具有明显临床优势的创新药或者改良型新药等。

从时间上来看，南京传奇生物于7月10日提交该疗法突破性疗法认定，8月5日获得拟突破性疗法认定公示。而纳入理由及依据为：符合《药品注册管理办法》和《国家药监局关于发布等三个文件的公告》（2020年第82号）有关要求，同意纳入突破性治疗药物程序。值得一提的是，这也是CDE“突破性治疗公示”专栏首次更新。

此外，根据公开信息，目前还有2家药企提交了突破性疗法认定，分别为李氏大药厂的PD-L1 单抗ZKAB001以及再极医药的MAX-40279。