短短四个月，三起死亡事件，AT132该何去何从？

时隔两个月，Audentes的AT132基因疗法又引发一场死亡事件，和之前两起事件相同，患者都是接受了3×10¹⁴高剂量的AAV病毒载体导致的死亡。

据悉，该患者在给药后3-4周内开始表现出肝功能障碍迹象 。初步调查表明该患者死于胃肠道出血，而前面提到的两位患者死于败血症。

目前接受高剂量AT132治疗的17人中有3人现已死亡。但是，在其他14名高剂量患者中，没有一个与死亡的三人有类似的肝功能障碍，因此Audentes正在进行研究为什么三名患者在接受AT132后发展为进行性肝功能不全。

Audentes计划在收集更多数据并讨论其监管状况时，提供有关该计划的更多信息。基于前面两起死亡事件FDA已将该试验置于临床搁置状态。

AT132是Audentes推出的一款针对XLMTM的候选产品，采用AAV8载体递送MTM1基因拷贝，补充功能缺失的基因从而达到治疗的效果。Audentes曾公布的ASPIRO临床研究中高剂量组24周结果显示，AT132对神经肌肉和呼吸功能在临床上存在有意义的改善。

XLMTM是一种严重的，危及生命的罕见神经肌肉疾病。临床特征包括肌无力，呼吸衰竭和早期死亡。据估计，患有该病的婴儿出生后18个月的死亡率达到50%，其余活过婴儿期的患者中，仅有75%能活到10岁。

此前，AT132的出现获得 FDA授予的再生医学和先进疗法（RMAT）、儿科罕见病、快速通道和孤儿药资格认定，以及 EMA授予的优先药物（PRIME）和孤儿药资格认定。

但是现在，针对AT132的临床研究能否继续进行，还需进一步研究讨论。