FDA批准首款口服疗法Onureg ，可缓解AML患者生命。

9月2号，百时美施贵宝（BMS）宣布，FDA已批准其开发的Onureg (阿扎胞苷300 mg片剂，CC-486)申请，可用于治疗经强力诱导化疗后获得首次完全缓解（CR）或完全缓解但血细胞计数未完全恢复（CRi）的成人急性髓系白血病（AML）患者，以及不能完成强化治疗(如造血干细胞移植)的患者。

Onureg是FDA批准的首个也是唯一一个针对缓解期患者的持续AML治疗方法，其中Onureg是一种口服低甲基化剂，可整合到DNA和RNA中。它的主要作用机制被认为是DNA的低甲基化，以及对骨髓中异常造血细胞的直接细胞毒性。低甲基化可以恢复对细胞分化和增殖至关重要的基因的正常功能。

据悉，该批准基于关键的第三阶段QUAZAR®AML-001研究结果，其中使用Onureg与安慰剂相比，该研究的主要终点总生存期(OS)有统计学意义和临床意义上的改善，即近10个月。Onureg组患者的中位OS为24.7个月，而安慰剂组为14.8个月（HR：0.69，95% CI：0.55-0.86；p=0.0009）。

与安慰剂相比，最常见的不良反应(≥10%)为恶心(65%、24%)、呕吐(60%、10%)、腹泻(50%、21%)、疲劳/乏力(44%、25%)、便秘(39%、24%)、肺炎(27%、17%)、腹痛(22%、13%)、关节痛(14%、10%)、食欲下降(13%、6%)、发热性中性粒细胞减少症(12%、8%)、头晕(11%、9%)、四肢疼痛(11%、5%)。

“在QUAZAR®AML-001研究中，Onureg的持续治疗为对首次获得完全缓解的AML成人患者提供了生存益处。值得注意的是，考虑到它是每日一次的口服剂型，Onureg可能给患者带来更便捷的服药方式，”QUAZAR®AML-001研究的首席研究员，澳大利亚莫纳什大学（Monash University）的Andrew Wei博士表示：“这项批准有助于确立Onureg作为持续治疗，成为AML标准治疗的一部分。它适用于在化疗后获得首次完全缓解，并且不能进行强力治愈性治疗（例如造血肝细胞移植）的成人患者。”

此外，该新药申请获得FDA优先审查，EMA于2020年5月批准了该适应症的营销授权申请(MAA)。