关于FDA肿瘤新药审批，你需要知道的10大误解

贝壳社 4年前 (2020-09-02)

在生物医药公司中，如何在早期阶段就建立科学和商业成功的临床策略是首要关注的问题之一。在这方面，对于监管方面的考虑尤为重要。来自Parexel公司的法规资讯服务副总裁Amy McKee，结合自己在美国食品药品监督管理局（FDA）从事肿瘤学研究11年的工作经历，分享了与FDA合作存在的10个常见误解。

通过了解这些误解，希望可以帮助更多公司能够早日成功为需要帮助的患者提供新的肿瘤治疗方法。我们一起来看下：

误解1：根据1/2期试验，FDA为所有新产品提供加速审批。

实际上，常规批准远远超过了加速批准：从2016年到2019年，有115个常规批准，而新分子实体的加速批准只有39个。

误解2：FDA要求进行两项以总体生存期为终点的随机试验，仅允许美国患者入组，并且不允许在关键试验中进行交叉试验。

这里面实际上存在着很多的误解。让我们分解一下：

FDA通常会规定必须进行两项试验，但肿瘤学是一个例外。由于该疾病的严重性和未满足的医疗需求，因此一项关键性试验通常足以批准。

无需在美国人口中进行试验。但是，试验人群必须与美国人群相关，尤其是在先前和之后的可用治疗方面。

FDA在临床试验中不同意交叉。问题是发起人是否愿意冒险。因此，在将交叉写入协议之前，有一些关键问题要问。

误解3：FDA和业界一致认为，对于肿瘤学领域用药，总是有更多更好的选择。

这个概念可以追溯到化学疗法时代，当时的目标是杀死癌细胞。但是单克隆抗体和细胞疗法通常不能达到最大耐受剂量（MTD）水平。FDA强调MTD设计不是最佳的，并鼓励采用具有更好生物标志物的自适应设计进行剂量确定。

误解4：诸如肿瘤药物咨询委员会（ODAC）之类的FDA咨询委员会是药物批准的最终决策者。

ODAC是一个咨询机构，其作用是提供公正的建议并公开讨论该机构的某些棘手的申请。ODAC投票的方式并不总是与FDA的决定相一致。

误解5：FDA决定抗癌药的价格。

FDA没有关于药品成本的监管决策。FDA仅根据风险/收益比审查科学数据来确定是否应批准药物。

误解6

如果研究者和盲人独立审查委员会（IRC）对放射线扫描的评估不一致，FDA将拒绝进行肿瘤临床试验。

实际上，预期研究人员与IRC评估之间会出现不一致，并且在个别试验中多达30％的受试者会经常发生这种情况。我们建议在研究开始时与FDA讨论在关键性试验中使用的IRC方法 。

误解7：FDA从未使用现实数据（RWD）作为研究产品功效的证据来授予销售许可。

尽管FDA仍然不愿在标签中明确描述真实证据（RWE），并且指南尚未发布，但存在多个实例，其中RWD / RWE影响了监管决策，包括提供主要证据来支持新适应症的安全性和有效性。

误解8：FDA选择保留对药品进行负面审查和不批准的理由。

审查和批准书是公共信息，并张贴在FDA网站上。但是请注意，对于没有获得批准的产品，FDA在法律上不允许向申请人发布评论或信件。

误解9：FDA没有使用加速程序来加速有前途的药物开发。

FDA提供了多个快速程序，每个程序都有不同的标准和功能。总的目的是为用于治疗严重疾病的药物提供途径，并且这些途径在早期试验中显示出希望。

误解10：监管机构彼此独立运作。

根据保密协议，FDA每月与EMA、加拿大卫生部、日本PMDA、澳大利亚TGA和Swiss Medic等同行举行电话会议。

参考链接

https://www.biopharmadive.com/spons/top-10-myths-about-working-with-the-fda-for-an-oncology-drug-approval/583396/