启函生物在Nature子刊Nature Biomedical Engineering上发表了第一个临床异种器官移植雏形“猪3.0”

这项研究加速了做出和人类免疫兼容的细胞和器官产品的进程，科学家创造出第一个独特的临床异种器官移植雏形：其同时具备了去除猪内源性逆转录病毒（PERV）及增强异种器官的免疫相容性两个功能

该研究发表于Nature子刊Nature Biomedical Engineering,其研究结果证明了启函生物的基因编辑技术平台在开发新型人类细胞和器官疗法方面的潜力

杭州启函生物科技有限公司是一家致力于用多基因打靶技术开发细胞和器官产品的生物科技公司，今天启函生物宣布科学家成功地做出了第一代可用于临床的异种器官移植雏形——“猪3.0”。这项成果发表在Nature子刊Nature Biomedical Engineering上，该项研究表明启函生物做出来的器官和人有更好的免疫兼容性，并且完全消除了猪内源性逆转录病毒（PERV）。

如今，器官短缺在全球范围内都是一项重要议题，“猪3.0”的诞生标志着异种器官移植在安全性和有效性上迈出了重要的一步，同时这项成果也证明了启函生物利用其高通量的基因编辑技术平台为细胞赋予了新的功能，使其在肿瘤免疫细胞疗法和再生医学应用中有较大的潜力。

启函生物的主要研究方向分为两条管线，分别是做出免疫兼容的人类异体细胞疗法和异种器官移植疗法。如今细胞治疗还属于新型疗法，在临床应用上受到免疫兼容的限制，尤其是在异种器官移植中还存在感染内源性逆转录病毒的风险，而启函生物今日发表的研究成果对克服这两大局限具有重大意义。

在这项研究中，启函生物的科学家将CRISPR-Cas9和转座子技术结合在一起，培育出了一种特别的猪，其具有13个独立的基因修饰，启函生物修改了猪与人之间免疫和凝血方面的不兼容性，并根除了猪内源性逆转录病毒（PERV）。同时，该基因工程猪和其器官都具有正常的生理特征、生育能力以及转基因向下一代传递的能力。

启函生物联合创始人兼首席执行官杨璐菡博士谈到：“这是启函的第一例兼备两种功能的可用于临床的异种器官移植雏形，这个成果让我们备受鼓舞，现在我们正在灵长类动物身上测试做出来的器官的有效性和安全性。”

麻省总医院移植科主任James F. Markmann也表示：“该项研究标志着启函生物为数以百万计等待器官移植的病人带来了希望。”

哈佛医学院遗传学教授，启函生物联合创始人兼启函生物科学顾问委员会联合主席George Church博士对启函的发展充满信心，他谈到：“全世界对器官移植的需求数量远远超过供体数量，该技术如果在下一步研究中得到验证，将会很大程度地缓解全球器官短缺这个严峻的形势。启函生物利用其成果有希望开发出新型免疫兼容的细胞和器官产品，展现了多基因打靶技术的发展前景。”

关于启函生物

启函生物于2017年成立于中国杭州，是一家致力于用多基因打靶技术开发细胞和器官产品的生物科技公司，启函生物希望利用其高通量的基因编辑技术平台和对免疫移植知识的深刻理解开发免疫兼容的同种细胞治疗和异种器官治疗，为世界千千万万的病人及家属带来希望。

启函生物在A+轮融资后，目前正处于细胞治疗同种异体细胞治疗的IND准备阶段。

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关于启函生物·高通量基因编辑技术平台

启函生物作为新型基因编辑技术的开拓者，科学家们使用CRISPR-Cas9和转座子技术建立了高通量基因编辑技术平台，目前启函生物已经做出了世界上最复杂和通量最高的基因敲除和基因插入，并显示了其在活体中的功能。

关于启函生物·移植免疫兼容技术平台

启函生物的科研团队坚持深入探索遗传免疫学，利用专业的知识和技术来做出免疫兼容的细胞和器官，使其在宿主里不会受到攻击。启函生物目前在异种器官移植上主要使用猪作为载体进行研究，同时公司希望能做出同种异体的免疫细胞来治疗癌症病人，并做出其他功能性的细胞以实现再生医学的商业化。