FDA授予首个针对NASH候选药物突破性疗法认定

10月13日，法国生物制药公司Inventiva宣布，FDA已授予其主要候选药物lanifibranor突破性疗法认定，用于治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）。该药物是首个被授予突破性疗法认定的NASH候选药物。

据悉，此次获得FDA突破疗法认定是基于在NASH患者中开展的2b期临床试验的积极结果。在为期24周的临床试验中，lanifibranor达到了主要终点。其中Lanifibranor治疗组（1200 mg/day）的患者中49%达到该终点，安慰剂组为27%（p=0.004）。

Lanifibranor是一种口服小分子泛PPAR激动剂，它对PPARα和PPARδ产生均衡的激活，并且能够部分激活PPARγ，在体内诱导抗纤维化，抗炎和有益的代谢变化。Inventiva认为lanifibranor适度且平衡的泛PPAR结合特征有助于实现在临床试验和临床前研究中观察到的良好耐受性特征。

目前，NASH被预见是丙肝之后肝病药物治疗领域最大的药物市场之一，属于潜在的价值高地。据估计，2025年全球NASH治疗药物的市场规模将达到400亿美元。其中临床研究进展较快的包括GENFIT的PPAR受体激动剂Elafibranor，Intercept的法尼醇受体（FXR）激动剂奥贝胆酸（OCA），Allergan的CCR2/CCR5趋化因子受体阻断剂Cenicriviroc（CVC）以及吉利德的抗凋亡细胞凋亡信号调节激酶1(ASK1)抑制剂Selonsertib。 奥贝胆酸的III期临床试验已经达到了一项主要终点，有望成为首个上市的NASH药物。

据不完全统计，国内布局NASH领域的公司还包括诺华、众生药业、广生堂、正大天晴、天士力、歌礼药业等20多家药企。但大多处于早期研发阶段，其中ZSP1601是众生药业与药明康德共同研发的具有明确作用机制和自主知识产权的创新药，为境内首个进入临床试验用于治疗NASH的创新产品。

近期，歌礼旗下全资子公司甘莱制药宣布，其FXR激动剂ASC42获得FDA批准开展临床试验，拟开发用于治疗NASH。其中ASC42可单独使用，也可以与甘莱制药NASH管线中另外两个处于临床阶段的候选药物ASC40或ASC41联合使用。