全球首个针对HAE的单克隆抗体（mAb）药物达泽优®（拉那利尤单抗注射液）批准进入中国

12月4日，国家药监局批准武田制药旗下创新药物达泽优®（拉那利尤单抗注射液），适用于12岁及以上患者预防遗传性血管性水肿（HAE）的发作。

 达泽优®（拉那利尤单抗注射液）是目前全球唯一一款针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体（mAb）药物，2018年率先在美国获得上市许可，并已被美国和加拿大HAE诊疗指南推荐为一线疗法,可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，达到预防疾病发作的效果。一项III期临床研究HELP（遗传性血管性水肿长期预防治疗临床研究™）主要终点显示，与安慰剂组相比，每2周一次300毫克剂量的治疗使每月HAE发作次数平均降低了87%。此外，探索性研究结果显示，在研究的16周稳态阶段（第70天至第182天），每2周一次300毫克剂量的治疗组中有77%的患者实现了病情零发作，安慰剂组为3%5；接受治疗的患者均未发生与治疗相关的严重不良事件。

作为一种可威胁患者生命的罕见遗传疾病，遗传性血管性水肿的文献报道患病率约为每50,000人中即有1人患病。由于患者体内缺乏C1酯酶抑制物（C1INH）或其功能存在缺陷，使其四肢、颜面、生殖器、呼吸道和胃肠道黏膜等身体多个部位毫无征兆地发生急性水肿，并伴有胃肠剧烈绞痛和恶心、呕吐，导致患者无法正常工作和学习，以至于很多患者都有抑郁症和焦虑症。其中，最为致命的是上呼吸道黏膜水肿，可迅速进展导致患者呼吸困难或窒息，危及生命。

据统计，我国有58.9％的HAE患者发生过喉头水肿，致死率高达11%～40%，是HAE患者的主要死因之一。2018年5月，国家卫生健康委员会联合五部门发布的《第一批罕见病目录》将遗传性血管性水肿列入首批121种罕见病之一。

然而在中国，公众和医生对遗传性血管性水肿知之甚少，诊断率预计不足5%。而确诊患者只能长期使用弱雄激素或抗纤维蛋白溶解剂，控制发作的效果有限且不良反应多，诸如肝损害、骨质疏松、女性男性化、影响生长发育、血栓栓塞等，导致患者因担心药物副作用而拒绝用药，长期处于无药可医的困局。

此次达泽优获批，可以说填补了中国HAE长期无针对性治疗的空白，有助于改善患者及其家庭的生活质量。

参考资料：

1、国家药监局官网；

2、武田中国官方账号