刚刚，两款新药获得CDE拟突破性疗法认定，来自拜耳、冠科美博

刚刚，又有两款新药被CDE纳入拟突破性疗法认定。

12月24日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）网站最新公示，拜耳（Bayer）的PI3K抑制剂copanlisib注射用冻干制剂、冠科美博的E-选择素拮抗剂uproleselan注射液拟纳入突破性治疗品种。根据CDE官网显示，截至目前，已经有15种新药被纳入突破性疗法，另外10种新药处于拟纳入突破性治疗品种。

截图自CDE官网

以下是两款药物的主要信息：

01 药物名称：copanlisib注射用冻干制剂

公司：拜耳

拟用于：治疗既往接受过至少两线治疗的复发性边缘区淋巴瘤成人患者。

Copanlisib是一种通过静脉注射的泛Ⅰ类磷脂酰肌醇-3-激酶（PI3K）抑制剂，对于在恶性B细胞中表达的4种PI3K亚型（包括PI3K-α和PI3K-δ亚型）均具有抑制活性。其中PI3K通路参与细胞的生长、存活和代谢，其失调在淋巴瘤的发生发展中起着重要作用。

基于Copanlisib单药治疗104例至少两次系统治疗后复发或难治性成人滤泡性B细胞NHL患者的开放标签、单臂II期CHRONOS-1研究（NCT01660451）的结果，其中总缓解率（ORR）可达59%，包括14%的完全缓解（CRs）。Copanlisib于2017年获FDA加速审批，用于治疗至少接受过两次系统治疗的复发性滤泡性淋巴瘤（FL）的成年患者。

Copanlisib是目前获批的唯一一种间歇性静脉注射的PI3K抑制剂，可在每28天的治疗周期的第1天、第8天和第15天给药。

2019年5月，基于关键性II期CHRONOS-1研究中复发性边缘区淋巴瘤（MZL）亚组的数据，其中整体全惰性非霍奇金淋巴瘤（iNHL）人群的总反应率（ORR）为59.2%，而MZL患者为69.6%。Copanlisib获得FDA突破性治疗认定用于治疗既往接受过至少2种疗法治疗的复发性边缘区淋巴瘤（MZL）成年患者。

02 药物名称：uproleselan注射液

公司：冠科美博

拟用于：成人复发或难治性急性髓系白血病（AML）。

Uproleselan (GMI-1271, APL-106) 是由GlycoMimetics发现和开发的创新药。Uproleselan作为一种小分子E-选择素拮抗剂，它本身没有细胞毒性，因此无法直接杀死AML细胞，但却能阻断E-选择素（骨髓细胞上的一种粘附分子）与血液癌细胞结合，从而阻断骨髓微环境中白血病细胞的耐药机制。与此同时还能降低化疗引起的炎症反应。

Uproleselan用于治疗复发或难治性成人AML，在美国处于III期临床试验阶段，且已获得美国FDA突破性疗法资格。在一项针对新诊断的老年AML患者和复发或难治性AML患者的I/II期临床试验中，与第三方临床试验中的历史数据相比，标准化疗联合Uproleselan治疗的患者获得了比预期更好的缓解率（RR）和总生存期（OS），以及低于预期的诱导相关死亡率。患者对治疗的耐受性良好，不良反应也少于预期。

Uproleselan是冠科美博于2020年1月从美国GlycoMimetics引进，冠科美博拥有中国市场（中国大陆、香港、澳门和台湾）的临床开发、生产和商业化销售权利。2020年9月，Uproleselan注射液获得国家药品监督管理局（NMPA）核准签发的《药物临床试验批准通知书》，同意开展针对中国成人复发或难治性急性髓系白血病的I期和III期桥接临床研究。

急性髓系白血病（AML）是一种进展迅速的血液和骨髓癌症。从目前的治疗来看，适合接受骨髓移植的患者的比例很低，而且大多数患者对化疗无响应并进展成复发/难治性AML。复发/难治性AML因其自身特性难以达到完全缓解，并发症多，生存期短，治疗极为困难。

期待Uproleselan能够成功上市，让致命血癌AML变得有药可医。