纽福斯与AAVnerGene达成合作，开发新一代眼科基因治疗产品

1月20日，纽福斯生物科技有限公司的全资子公司Neurophth Therapeutics, Inc.（纽福斯）宣布与AAVnerGene Inc.建立全球战略合作伙伴关系，其中AAVnerGene是一家通过腺相关病毒（AAV）技术应用于基因治疗的创新型公司。目前，AAVnerGene已经开发出具有组织特异性、高转染性及高表达力的新型AAV筛选平台ATHENA，该平台采用高通量的方式为不同细胞类型选择最佳的AAV载体。

此后，纽福斯将通过AAVnerGene进行新一代眼科基因治疗产品开发，结合新一代AAV载体的高转染率和特异性，从而增强基因治疗效果、降低免疫反应和治疗成本。

纽福斯首席执行官陆英明表示：“AAVnerGene利用其专有技术通过人工智能、DNA重组或定向进化创建的衣壳库，使得AAV载体的基因载荷能力、产量和转染能力显著增加，该载体能够穿透视网膜内膜，从整体上提高转染效率。如果我们选择的AAVnerGene 新型载体在基因治疗中取得成功，将可同时用于成人和儿童患者，通过较低的载体剂量更有效地穿透病患眼睛的屏障，在降低免疫反应的同时提高临床疗效。”

“AAV是基因治疗中应用最广泛的载体，然而，该技术的可获得性和可负担性仍有大幅的提高空间。众所周知，合适的AAV载体对基因治疗的成功起到至关重要的作用，我们的ATHENA平台设计旨在为特定疾病的治疗筛选出最佳的AAV载体。”AAVnerGene首席执行官于道展表示。

值得一提的是，日前，纽福斯NR082眼用注射液的临床实验申请获得NMPA受理。NR082旨在治疗由ND4突变引起的Leber’s遗传性视神经病变，该疾病是一种可导致严重视力损伤的退行性疾病，迄今为止尚无有效的治疗方法。2020年9月，NR082获得获美国FDA孤儿药认定（ODD），这也是首个国内自主开发的体内基因治疗产品获得美国FDA孤儿药认定。