uniQure公布AMT-061治疗B型血友病的52周数据，出血年化率降低80%

6月22日，uniQure公布其血友病基因疗法 AMT-061治疗中度至重度B型血友病HOPE-B研究的52周临床数据，可使出血年化率降低80%。

其中，B型血友病是由于缺少凝血因子IX导致，目前主要通过FIX替代疗法加以治疗，但容易形成用药依赖。而AMT-061是一种基于AAV5病毒载体的基因疗法，可将凝血因子IX基因（野生型凝血因子IX基因）导入B型血友病患者体内，通过感染肝细胞，从而恢复血友病患者体内凝血因子IX的生成，以减少患者对替代因子的依赖。

据悉，HOPE-B是一项多国、开放标签、单臂临床试验，需对入组的54例中度或重度（定义为FIX活性≤正常值的2%）、及需要预防性FIX替代疗法的B型血友病成人患者进行为期6个月的前瞻性观察性导入期，且在此期间，患者继续接受其当前的标准护理疗法来建立基线年出血率（ABR）。

据统计，在52周期间内，所有患者通过AMT-061治疗后，FIX替代疗法（IU/年和输液/年）的使用下降了96%，且54例患者中有52例成功停止了预防性FIX输液。此外，AMT-061的耐受性良好，没有出现与治疗相关的严重不良事件。

2020年11月，uniQure宣布AMT-061的III期HOPE-B临床试验达到主要终点和次要终点， 即HOPE-B研究中的所有患者在输注AMT-061后26周达到稳态FIX活性水平。但FDA表示，从AMT-061衍生的FIX水平达到稳定状态开始，需提供至少52周随访期内的患者数据，才能达到监管其 疗效持久性的主要依据。

因此，uniQure表示将在给药后78周（达到稳定状态后约52周）对年化出血率（ABR）进行非劣效性分析，并将其作为唯一主要终点。而这一计划将在2021年第三季度末完成，uniQure也将在2022年第一季度向FDA提交该药物的上市申请。

目前，AMT-061已获得FDA授予的突破性治疗称号，以及EMA授予的优先药品（PRIME）称号，一旦获批上市，将成为治疗B型血友病的重磅产品。