全球首个 ！ 蓝鸟生物基因疗法Skysona获欧盟批准上市

7月22日，蓝鸟生物表示欧盟委员会（EC）已批准其一次性基因疗法Skysona（elivaldogene autotemcel、Lenti-D）上市，用于治疗18岁以下携带ABCD1基因突变的早期脑性肾上腺脑白质营养不良患者（CALD），且该患者无法获得匹配的造血干细胞（HSC）移植供体。

据悉，此次获批基于基于关键性2/3期ALD-102试验结果，数据显示，90%（n=27/30）的患者通过Skysona治疗后达到第24个月无主要功能障碍（MFD）的生存终点，并且大多数患者的神经功能得以维持。此外，在长期随访中Skysona显示了对无MFD生存期的持久影响，中位随访时间为38.6个月。

其中，CALD是一种发生在儿童时期的罕见神经退行性疾病，可迅速导致进行性、不可逆转的神经功能丧失和死亡。在Skysona获批上市前，CALD患者唯一可用的治疗方案是移植来自供体的干细胞，但该疗法会导致严重的潜在并发症和死亡现象。

而Skysona是一种一次性的基因疗法，通过Lenti-D慢病毒载体在体外将ABCD1基因的功能性拷贝导入到患者自身的造血干细胞中，再输回到患者体内产生ALD蛋白，从而促进VLCFAs的分解。其治疗目标是阻止CALD的进展，并尽可能保留神经功能，包括保留患者的运动功能和沟通能力。此外，截至目前通过Skysona治疗后，患者未发生移植物抗宿主病（GVHD）、移植物衰竭或排斥反应或移植相关死亡（TRM）的报告。

作为目前唯一获批的CALD基因疗法，Skysona曾获得EMA授予的优先药物资格及孤儿药资格。按照目前的计划，蓝鸟生物表示将于2021年中向FDA递交Skysona的上市申请。