基石药业艾伏尼布达预期终点，上市申请已获受理

贝壳社 3年前 (2021-08-04)

8月3日，基石药业宣布其艾伏尼布（ivosidenib）在中国的注册研究CS3010-101研究达到预期终点，在携带易感异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）突变的中国复发或难治性急性髓系白血病（R/R AML）患者中，艾伏尼布显示了明确的疗效和可控的安全性，且与全球研究人群中的疗效和安全性数据基本一致。基石药业计划在近期召开的国际学术会议上公布该注册研究的具体数据。

长期以来，急性髓系白血病（AML）一直被医学界认为是较为难治的恶性血液肿瘤之一，且AML通常进展迅速，大多数患者会产生耐药或复发，最终发展为复发性或难治性急性骨髓性白血病（R/R AML）。研究表明，部分AML患者携带异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）突变，是AML的发生和发展的机制之一，而在国内携带 IDH1突变的AML患者约占10%。

艾伏尼布（Ivosidenib）是由Agios Pharmaceuticals（Agios）开发的一款同类首创的、具有选择性的、针对IDH1基因突变的强效口服靶向抑制剂，也是全球首个且唯一一个获得FDA批准治疗携带易感IDH1突变的成人复发或难治性急性髓系白血病（R/R AML）药物。此外，FDA 还授予艾伏尼布用于急性髓细胞性白血病、胆管癌的孤儿药称号及突破性疗法。

基石药业通过与Agios达成协议，获得艾伏尼布在大中华区、新加坡地区的独家开发及商业化权利。截止目前，国家药品监督管理局（NMPA）已正式受理艾伏尼布的上市申请并纳入优先审评，用于治疗携带易感IDH1突变的成人复发性或难治性急性髓系白血病（R/R AML）。此外，2020年11月，基石药业已向新加坡提交艾伏尼布用于治疗R/R AML的新药上市申请。

对于此次新进展，基石药业首席医学官杨建新博士表示：“我们高兴地看到艾伏尼布治疗中国R/R AML患者安全有效。艾伏尼布是基石药业继普吉华®、泰吉华®和舒格利单抗后第四个递交新药上市申请的创新药，同时此次NDA的递交也是基石药业递交的第七项新药上市/扩展适应症申请。我们会与NMPA密切协作，期待尽快把这款创新药带给中国患者。”