两款新药获得CDE拟突破性疗法认定，来自复星凯特、GSK

8月9日，据国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网最新公示，复星凯特的阿基仑赛注射液、GSK的GSK3228836 注射液同时被拟纳入突破性治疗品种名单。

截图自CDE

阿基仑赛注射液

拟定适应症：接受过二线或以上系统治疗后复发或难治性惰性非霍奇金淋巴瘤，包含滤泡性淋巴瘤（FL）和边缘区淋巴瘤（MZL）

公司：复星凯特

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阿基仑赛注射液是复星凯特从吉利德子公司Kite制药引进Yescarta技术，并获授权在中国进行本地化生产的靶向CD19自体CAR-T细胞治疗产品。根据协议，复星凯特拥有其在中国包括香港、澳门的商业化权利。其中，Yescarta是一种抗CD19 CAR-T细胞，通过基因工程修饰，使自体T细胞表达靶向B细胞肿瘤抗原CD19的分子，由激活的T细胞介导来杀伤肿瘤细胞，可用于难治性或复发性大B细胞淋巴瘤及非霍奇金淋巴瘤的治疗。

值得一提的是，今年6月，阿基仑赛注射液已正式获国家药品监督管理局批准在国内上市，用于成人复发难治性大B细胞淋巴瘤，包括弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）非特指型、原发性纵隔 B 细胞淋巴瘤（PMBCL）、高级别B细胞淋巴瘤和滤泡淋巴瘤转化的DLBCL的治疗，成为国内获批上市的首个CAR-T产品。

除了可用于复发难治性大B细胞淋巴瘤，复星凯特表示已获得阿基仑赛在国内进行非霍奇金淋巴瘤开发的临床批件，将成为其在国内获批的第2项适应症。

GSK3228836 注射液

拟定适应症：慢性乙型肝炎

公司：GSK

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GSK3228836是GSK公司与Ionis Pharmaceuticals联合开发的一款反义寡核苷酸药物，旨在通过抑制病毒复制和抑制病毒蛋白实现慢性乙型肝炎的功能性治愈。其中，反义寡核苷酸作为单链核酸聚合物，可通过多种机制调控基因表达。而在被乙肝病毒感染的肝脏中，GSK3228836能够特异性识别乙肝病毒用于形成病毒抗原（引起疾病的蛋白质）的mRNA，并通过募集肝脏自身的酶来将病毒mRNA消化掉，从而降低病毒蛋白HBsAg的水平。

据GSK已公布的数据显示，GSK3228836在治疗慢性乙肝患者的2a期临床试验中已取得了积极结果。其中，在接受剂量为300 mg的GSK3228836治疗的患者中，乙肝表面抗原水平在此前接受过核苷酸类似物(NA)治疗和未接受过NA治疗的患者组中都有所降低。

截至目前，乙肝病毒感染是世界上最常见的严重肝脏感染，而现有的核苷酸/核苷类似物（NUCs）抗病毒疗法虽然能够抑制HBV的复制，但患者需要终身服药。不过，从GSK3228836的全球2a期临床试验结果来看，该药物具有抑制乙肝病毒的潜力，有望实现乙肝的“功能性治愈”。