胆管癌新药，Tibsovo正式获FDA批准上市

8月26日，施维雅（Servier）子公司Servier Pharmaceuticals宣布FDA今日批准其抗癌药Tibsovo（ivosidenib）的新适应症，用于治疗先前已接受过治疗的异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）突变胆管癌患者。

胆管癌（CCA）是一种起源于肝内和肝外（包括肝门周围和胆道远端）不均匀的胆道上皮恶性肿瘤，罕见且致死率高。其中，肝内胆管癌5年生存率为9%，肝外胆管癌5年生存率为10%，而晚期转移性胆管癌，5年生存率仅有2%。据统计，IDH1突变发生在大约13%的胆管癌患者中。

据悉，此次获批基于一项全球3期ClarIDHy的试验结果，数据显示，Tibsovo可将疾病进展和死亡风险降低63%，并将无进展生存期（PFS）提高至2.7个月，而安慰剂组仅为1.4个月；此外，Tibsovo也改善了患者的总生存期（OS），其中Tibsovo治疗组中位OS为10.3个月，安慰剂组中位OS为7.5个月。

Tibsovo是由Agios制药公司开发的一款同类首创的、具有选择性的、针对IDH1基因突变癌症的强效口服靶向抑制剂。其中，IDH1是一种代谢酶，其基因突变存在于包括急性髓性白血病（AML）、胆管癌和神经胶质瘤在内的多种肿瘤。

2018年Tibsovo首次获FDA批准上市，用于经雅培RealTime IDH1伴随诊断试剂盒证实存在IDH1突变的复发性或难治性急性髓系白血病（R/R AML）成人患者，是首个获得FDA批准治疗IDH1突变R/R AML的药物。

2020年12月，施维雅以20亿美元收购Agios的肿瘤业务，涵盖其商业化、临床、研究阶段的肿瘤药物。而在此之前，基石药业也与Agios签署了独家合作与授权协议，获得了Tibsovo 在大中华区针对血液肿瘤和实体瘤适应症的临床开发和商业化独家权益。

截至目前，FDA已批准包含pemigatinib、infigratinib及Tibsovo在内的3款胆管癌靶向新药上市，其中pemigatinib、infigratinib均为针对FGFR2基因融合/重排的靶向药物，而Tibsovo则是首个获批用于IDH1突变的胆管癌靶向新药。