17.5亿美元 ！艾伯维收获眼科基因疗法新药RGX-314

9月13日，艾伯维宣布与Regenxbio就用于治疗年龄相关黄斑变性（湿性AMD）、糖尿病性视网膜病变（DR）以及其他慢性眼科病变的基因疗法RGX-314达成开发和商业化合作协议。

根据协议，艾伯维将向Regenxbio支付3.7亿美元的预付款，及13.8亿美元的开发、监管和商业化里程碑付款。此外，艾伯维还将就RGX-314在美国以外所产生的净销售额和利润向Regenxbio支付一定的特权使用费。

在合作框架下，Regenxbio将负责RGX-314的制造、临床开发和美国本土的商业供应，AbbVie则负责RGX-314在美国以外地区的制造以及商业供应。

年龄相关性黄斑变性（AMD）是世界卫生组织（WHO）认定的三大致盲性眼病，与白内障、青光眼并列。在我国50岁以上的人群约有16%患有年龄相关性黄斑变性，患者总数接近4000万。AMD在临床上主要包含干性和湿性，其中，湿性AMD虽仅占整体发病率的20%，但90%以上的湿性AMD患者视功能受损，是全球50岁及以上成年人首要致盲疾病之一。

研究表明，血管内皮生长因子（VEGF）的高表达在湿性AMD的发生发展中发挥了重要作用，因此抗VEGF药物成为目前该疾病的主要治疗方案。截至目前，已有包含雷珠单抗、贝伐单抗、阿柏西普及康柏西普KH902在内的4款抗VEGF药物获批用于湿性AMD的治疗。

RGX-314是一款在研的慢性视网膜病变相关基因治疗药物，通过AAV8载体将编码可以中和VEGF活性的抗体Fab片段的基因送入细胞，目前正在湿性AMD患者中开展一项通过视网膜下注射给药的关键临床试验，以及在湿性AMD患者和DR患者中开展通过脉络膜上腔注射给药的两项II期临床研究，有望实现对湿性AMD的一次性治疗。