全球首个治疗肺气肿的重组蛋白药物获得美国FDA批准进入临床研究

2022年1月13日，武汉禾元生物科技股份有限公司（以下简称“禾元生物”）收到美国食品药品监督管理局（以下简称“美国FDA”）同意禾元生物自主研发的注射用α1-抗胰蛋白酶（AAT）（HY1003）进行临床试验的通知函。这是全球首个重组α-1抗胰蛋白酶经 FDA批准进入临床试验，也是禾元生物第二个获得FDA批准进入临床的重组血液制品。该项目于2020年获得美国FDA 孤儿药资格认定（DRU-2019-7242），可用于AAT缺失或其他原因引起的肺气肿治疗。FDA认为由该技术平台生产的重组α-1抗胰蛋白酶相较于人血来源同品种药物可避免传染性病原体污染，在安全性上具有明显优势。

α-1抗胰蛋白酶（AAT）由人14号染色体上SERPINA1基因编码，该基因突变引起的α-1抗胰蛋白酶在血浆水平低下或变性，它会损害肺中的微小气囊（肺泡），导致肺气肿。当肺泡受损时，肺不能正常膨胀和收缩，导致肺泡换气功能降低，患者会感到呼吸不畅，咳嗽或喘息。随着肺部恶化，许多患者发展肺组织病理变化，引起哮喘或慢性支气管炎，导致肺气肿（AAT deficiency，AATD）。

AATD在白种人中发病率较高，美国AATD引起的肺气肿患者约为8-10 万人，全球约为65 万人。目前临床用AAT药物完全从人血浆提取，在美国因药物短缺仅45%左右患者才能用得上该药物，而且治疗费用高达12.7 万美元/人/年，其市场前景巨大。

禾元生物致力于利用自主研发的水稻胚乳细胞特异性高效表达平台Oryz^HiExp和纯化技术平台Oryz^Pur进行的系列重组蛋白类生物新药的研发，已经建立了国际领先的植物生物制药技术平台和完善的产业化体系，是专注于植物体系的药物研发、产品开发的国际知名生物医药企业。该临床试验许可是禾元生物继HY1001（植物源重组人血清白蛋白）和HY1002（重组人乳铁蛋白溶菌酶口服液）之后，第3个获批进入临床试验的原研创新药，展现了禾元生物重组蛋白质类大分子药物技术平台的巨大优势和强大的研发能力。