两会关注的罕见病赛道又将迎来一家龙头上市药企

贝壳社 3年前 (2022-03-16)

作者丨Kapu

在今年刚刚结束的两会上，“加强罕见病用药保障”被正式写入政府工作报告，在政策层面上，罕见病将迎来强力支持。罕见病的发病率虽然极低，但在人口基数大的中国，罕见病仍有较大群体。

因此，罕见病既是医学问题，又是社会问题。

最近，又一家专注于孤儿药和罕见病的生物医药公司正在冲刺港交所，或将借着此次东风趁势而上。

专注器官纤维化治疗

公开资料显示，北京康蒂尼药业股份有限公司（“康蒂尼药业”）是一家专业从事器官纤维化创新药物研究、开发及商业化长达20年的生物医药企业。

与目前登陆港股的众多Biotech相比，康蒂尼药业早有产品上市销售，并已产生可观的销售收入。

艾思瑞为康蒂尼药业的旗舰产品，于2011年在中国获批，是全球最先获批用于治疗IPF（特发性肺纤维化）的三款药物之一，同时也是中国首款获批用于治疗IPF的药物，填补了中国IPF治疗药物的空白，自2017年起被纳入国家医保目录。

据统计，2020年中国IPF治疗的市场规模为4.78亿元，而艾思瑞共披露的收益为4.37亿元，占据91.4%市场份额，康蒂尼药业也借此成为了全球器官纤维化治疗的领导者。

此外，艾思瑞正扩展适应症至其他肺纤维化疾病，包括系统性硬化症相关间质性肺病（SSc-ILD）、皮肌炎相关间质性肺病（DM-ILD）、尘肺病及导致肾纤维化的疾病。

除了艾思瑞，康蒂尼药业还构筑了一条针对肝纤维化、慢性阻塞性肺疾病、肺动脉高压及急性、慢加急性肝衰竭的在研产品管线。

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 康蒂尼药业研发管线

来源：招股书

F351

逆转慢性乙型肝炎相关肝纤维化的潜在重磅药物

F351通过抑制肝星状细胞的增殖和TGF-β信号通路，能够有效治疗慢性乙型病毒性肝炎的肝纤维化，实现肝纤维化的逆转。F351已于2021年3月获药审中心纳入突破性治疗品种，于2022年1月开始III期临床试验患者入组，有望成为全球首款获批用于治疗慢性乙型肝炎相关肝纤维化的药物。

F573

用于治疗急性、慢加急性肝衰竭的潜在一类新药

F573是一种半胱天冬酶抑制剂，有望成为治疗急性、慢加急性肝衰竭的一类新药。急性、慢加急性肝衰竭目前尚无特效治疗药物。在临床前研究中，已证实F573具备良好的疗效及安全性。F351已于2022年1月完成I期临床研究首名患者入组，并计划于2022年第四季度启动II期临床研究，预期2025年商业化上市。

F528

慢性阻塞性肺病的潜在一线疗法

F528是一种用于治疗慢性阻塞性肺病的抗炎小分子药物，靶向抑制多种炎性细胞因子，并可改变慢性阻塞性肺病的进展，在体内产生毒性极小。目前，F528处于临床前研究阶段，计划于2022年第四季度递交临床试验申请。

F230

治疗肺动脉高压的EPA选择性拮抗剂

F230为一种治疗肺动脉高压的选择性受体拮抗剂，目前处于临床前研究阶段，拟于2023年递交临床试验申请。

从上述管线可以看出，康蒂尼药业选择的是一个鲜有人参与的细分领域，在创新药面临部分品种“内卷”的当下，这样差异化的竞争策略不失为一个明智的选择。

而且，就市场规模而言，这样的细分领域也不见得比一些大品种来得小。

前景广阔的市场

器官纤维化包括肺纤维化、肝纤维化、肾纤维化及心脏纤维化，是全球致病及致死的主要原因之一。2020年，中国罹患主要器官纤维化患者人数达到1.59亿人。

其中，肺纤维化主要包括IPF、非特发性间质性肺炎、尘肺病等疾病。

据相关统计，中国IPF的患者人数由2017年的8.3万人增至2020年的10.8万人，复合年增长率为9.3%，预期到2031年将增长至33.2万人；非特发性间质性肺炎患病人数由2017年的230万人增加至2020年的24万人，预计2031年将达到260万人；中国尘肺病患者人数由2017年的85万人增至2020年的90.5万人，预期到2031年将增至101.5万人。

与此同时，中国针对IPF、非特发性间质性肺炎及尘肺病的抗纤维化药物的市场规模由2017年的9820万元增至2020年的4.99亿万元，复合年增长率为71.9%，预计到2031年将增至67.3亿元。

目前国内已有两款已商业化IPF药物上市：吡非尼酮及尼达尼布。这两种药物均在临床上表现出可延缓IPF患者肺部疤痕组织的形成，是中国及全球仅有的两款有效药物。不过值得一提的是，随着更多药企的加入，目前多款IPF候选药物已在国内进入II期或较后期临床试验阶段。

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国内IPF药物研发情况

来源：招股书

此外，康蒂尼药业的艾思瑞是唯一一个进入临床试验用于SSc-ILD或DM-ILD适应症的抗纤维化候选药物。且艾思瑞及康恩贝的吡非尼酮药物用于尘肺病均已进入临床阶段，有望成为首款治疗尘肺病的抗纤维化药物。

肝纤维化是大多数慢性肝脏疾病如慢性乙肝（CHB）、慢性丙肝（CHC）、酒精性肝病（ALD）及非酒精性脂肪肝（NAFLD）等的病理变化。

中国肝纤维化患者人数由2017年的1.36亿万人增加至2020年的1.38亿万人。2020年，中国CHB相关肝纤维化人数占肝纤维化患者总数的46.7%。

在患病人数增加的同时，目前，中国抗肝纤维化药物的市场规模已由2017年的9.28亿元增至2020年的10.67亿元。迄今为止，全球尚无特效抗肝纤维化药物获批，康蒂尼药业的F351是中国及全球该领域临床上推进最快的抗纤维化候选药物。

随着首款治疗CHB相关肝纤维化的F351获批上市，或将引发该市场在国内更快的发展。因此，预计到2031年该市场将扩大至54.29亿元。

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国内抗肝纤维化药物研发情况

来源：招股书

肾纤维化是伴随糖尿病、高血压及细菌感染等慢性肾脏疾病最常见的组织及病理变化，是肾脏损害的重要病理特征。目前，国内外并无治疗任何肾脏疾病的抗纤维化药物获批。

从市场格局中可以看出，康蒂尼药业目前发力的抗器官纤维化药物拥有超15亿元的市场，且未来空间广阔。多年来，康蒂尼药业在资本化的道路上也做了不少努力，但上市之路仍一波三折。

两次失效，三冲港股圆梦？

如果从控股股东来看，康蒂尼药业是一家日资企业。

2002年，康蒂尼药业成立，康蒂尼制药厂占股80%，程又明占股20%；2006年，日本企业GNI收购康蒂尼药业12%股份，代价为1.22亿日元（约840万人民币）；2011年，GNI及上海睿星基因分别认购1000万元及353万元，GNI持有股份增至39.44%，上海睿星基因占11.56%。

自2013年起，康蒂尼药业完成了数轮投资。其中，2013年，龙磐创投投资1308.9万元；2015年，龙磐生物医药投资2200万元；2020年，Aaring和Nepenthe分别投资2000万元和1600万元；2022年，毕林尼尔投资1905.9万元。

经过复杂的股权转让和重整，截至递交招股书时，GNI通过BJContinent持有康蒂尼药业55.97%股份，为控股股东；龙磐生物医药和龙磐创投合计持有17.48%；圣黎莉持有11.66%等。

然而，在康蒂尼药业的股东中间，我们未能发现耳熟能详的知名风险投资机构，股东均来自康蒂尼药业管理层相关方。

如圣黎莉为蒋晓星（已故创始人的儿子）所拥有；龙磐生物医药及龙磐创投为投资项目营销副总监配偶余治华所有；拉泰尔咨询为执行董事马松江所有；Ratel为由马松江先生的配偶朱月英所有等。

这样的股东组成与众多港股Biotech比较，十分特别。

财务方面，因康蒂尼药业已成立20年，且已经有成熟产品在市场上销售，营业利润颇为可观。2019年、2020年以及2021年前三季度，总营收分别为3.25亿元、4.47亿元和4.4亿元；净利润分别为7010万元、1.28亿元和1.26亿元。

但是康蒂尼药业的研发投入比例却很低，2019年、2020年及2021年前三季度，其研发费用投入分别为1585万元、3721.2万元和3317万元，占总收入的比例仅有4.9%、8.3%和7.5%。

在资本及营收的双重作用下，康蒂尼药业已向港交所三次发起冲击，但前两次均已失败告终。此次3冲港股，康蒂尼药业能否圆梦仍需拭目以待。

结语

曾经很多药企凭借一款大卖的“爆款”就能在市场上站稳脚跟，如贝达药业等，但随着集采时代轰轰烈烈地到来，在万物皆可集采的当下，单品独大的局面必须被改变，否则将面临被时代抛弃的危险。康蒂尼药业发力于孤儿药和罕见病用药，在政策上已经得到了明确的支持，如果能顺利登陆资本市场，或将闯出一片广阔的天地。后续发展如何，贝壳社还将持续关注。

参考资料

1、康蒂尼药业招股书