创新捷报—法布雷病基因治疗领域再获突破

至善唯新获得国内首个法布雷病基因药物临床批件

2024年1月31日，据中国国家药品监督管理局药品审评中心最新公示信息显示，四川至善唯新生物科技有限公司自主研发的法布雷病基因治疗产品ZS805注射液已获临床试验默示许可，即将开展临床I/II期试验。至善唯新公司成为国内首家法布雷病原创基因新药获批临床的药企。

关于ZS805注射液

ZS805是一种rAAV基因治疗1类新药，用于治疗法布雷病。ZS805的基因表达盒框架搭载了至善唯新公司自主研发的全球最小肝脏特异启动子和信号肽序列优化后的α-半乳糖苷酶A基因，保证了α-半乳糖苷酶A蛋白在肝脏细胞中特异表达并高效分泌，提高了药物的安全性与有效性。为确保更多患者能够得到有效治疗，至善唯新挑选了适合中国人群的AAV载体血清型。

经过动物模型评价，ZS805表达的α-半乳糖苷酶A蛋白在心、肾等疾病相关器官的分布优于国外竞品。在华西医院开展的IIT研究中，已有2名患者入组接受ZS805基因治疗，目前，接受治疗的患者整体状态良好，各项指标获得改善，患者体内的半乳糖苷酶活性已达到正常水平，初步验证了ZS805药物在人体的安全和有效性。

关于法布雷病

法布雷病是一种罕见的X连锁遗传性溶酶体蓄积病，男性新生儿中发病率为 1/110000 ～ 1/40000，男性病情多重于女性患者。其病因为α-半乳糖苷酶A基因突变，基因产物结构和功能异常，使得代谢底物鞘氨醇三聚己糖苷和相关鞘糖脂在心、肾、肺、眼、脑和皮肤等多种器官的神经及血管组织细胞中堆积，导致心室肥厚、肾衰、脑卒中、外周神经疼痛等病症发生，心肌病变是导致患者死亡的主要原因。

目前，全球暂无法布雷病基因治疗药物上市销售，病症的传统治疗方案为酶替代疗法，患者需要每两周输注一次阿加糖酶且终身治疗，对其正常生活、工作、学习影响很大，治疗时间长，很多患者无法负担高昂的治疗费用。

关于至善唯新

四川至善唯新生物科技有限公司是一家专注rAAV基因药物研发与颠覆式生产的国内基因治疗领军企业，是国内首家A、B两型血友病原创基因新药均获批临床、国内首家启动法布雷病rAAV基因治疗药物临床研究的创新型药企。

公司在高效基因表达盒设计和载体优化方面拥有多项全球领先的专利与技术，在血液、中枢神经系统、代谢系统等疾病领域均布局重磅产品管线，部分管线有望成为基因疗法中best-in-class药物。公司还拥有全球领先的新型痘 - 腺病毒rAAV生产系统，该生产系统克服了rAAV规模化生产的瓶颈，极大地降低了生产成本，这一革命性的新型生产系统有望将基因疗法的治疗费用大大降低，进一步提高基因治疗的可及性。

公司位于成都天府国际生物城，拥有近1万平GMP生产车间，是国家高新技术企业、成都市和高新区“潜在”独角兽企业、四川省专精特新中小企业、高新区高层次“四派”人才企业。