DeepSeek掀起狂潮,AI+制药这盘棋该咋下?


自DeepSeek火爆之后,越来越多的药企宣布接入DeepSeek,AI+制药开始升温。AI+制药并非近期的新鲜概念,甚至可以说制药行业是应用AI最早的行业之一。

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核心路径

当下,真正已经逐渐形成规模的AI+制药路径有AI+SaaS、AI+Biotech、AI+CRO。

AI+SaaS服务是指为客户提供AI辅助药物开发平台,主要用一套标准化的产品,通过平台为企业赋能,帮助企业加速研发流程,如Schrödinger基于物理学的软件计算平台,已被世界各地的生物医药公司、学术机构和政府实验室使用。

AI+CRO是指通过技术服务外包方式与下游共同推进管线并获得服务收入,更聚焦于产业赋能。广泛合作沉淀多维度数据有利于模型优化迭代,算法模型依托大量且高质量的药物研发数据完成训练优化,需要较大资本投入。如Exscientia、晶泰科技等。

AI+Biotech则是以自研药物管线同时以自主/授权/合作推进管线上市,利用AI技术赋能药物研发,寄希望于AI制药带来的效率突破。这种商业模式面临较高的药物开发风险和更长的回报周期,但有机会获取更高的商业回报。如C4X discovery、Exscientia、英矽智能、星亢原生物等。

但是这三种模式都各有短板:第一种模式下,AI为技术平台,拼的是技术实力,包括算力、数据、算法等;第二种模式可称之为AI化的CRO,限于临床前阶段;第三种模式需要大额资金投入,且再加上AI的搭建,再到产出,需要的一定的时间。

国内多数AI药物研发企业都会在AI+SaaS、AI+CRO和AI+Biotech的商业模式中兼容两种或者三种。因此,在多数药企以及一级市场投资人眼中,大部分AI制药研发公司,还不具备清晰的发展逻辑。

但是在技术的高速迭代之下,特别是Deepseek等产品横空出世之后,越来越多的AI应用场景被不断验证,美好前景画卷正在徐徐展开。

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不断丰富的应用场景

在过去,新药研发有着“双十定律”之说,即研发周期平均需要约10年,投入资金需10亿美元。而随着容易成药靶点已相继获批,研发周期正在被拉长,投入的资金也已经不止10亿美金。

AI的介入或许将打破这个定律。

目前,AI在靶点发现、蛋白质结构预测、化合物虚拟筛选、ADMET预测、临床试验设计患、对临床期试验结果预测等方面都已经得到有效的应用。

在助力靶点发现方面,AI可跳出传统认知,不遵循预先假设,降低对人员经验的依赖度。早在2022年7月,英矽智能利用其自研的AI平台PandaOmics分析了来自公共数据集的中枢神经系统(CNS)样本表达谱和由诱导性多功能干细胞分化成的运动神经元(diMN)表达谱,成功发现28个经过验证的潜在靶点,其中18个(64%)在果蝇实验中被验证有效,涵盖8个未经报告过的基因。

在蛋白质结构预测方面,AI的成就斐然。2020年,谷歌旗下的DeepMind推出了基于AI的蛋白质结构预测工具AlphaFold,2021年7月推出AlphaFold2,2024年5月推出AlphaFold3。AlphaFold3是一个强大的结构预测统一框架,涵盖了前所未有的广度和精确度,能够高准确性预测蛋白质与其他各种生物分子相互作用的结构,为药物研发开辟了令人兴奋的可能性,有望颠覆当前的药物研发模式。颠覆性的成果使得,2024年的诺贝尔化学奖给了DeepMind的Demis Hassabis、John Jumpe以及蛋白质设计先驱David Baker。

在临床试验结果预测方面,AI可帮助提高临床试验成功率。临床试验通常成本高昂、耗时长,大多数面临注册延迟或难以找到足够的志愿者。AI通过优化临床试验设计和招募流程并预测患者反应,可提高试验成功率,并降低时间和成本。如英矽智能的人工智能药物研发平台Pharma.AI,包括PandaOmics、Chemistry42、inClinico三大组成部分,贯穿新药研发的三大阶段。

AI技术还可促使老药新用。

早在2020年2月,英国公司BenevolentAI就在《柳叶刀》发表论文称,通过其研发的AI平台检索海量科学文献,发现巴瑞替尼或可用于治疗新冠;BioXcel的AI技术平台根据指定适应症,设定搜索条件,从海量科学论文中搜索发现右美托咪定具有可以治疗激越的所有特征,并基于此启动右美托咪定舌下膜剂的开发,并最终于2022年4月获批用于急性治疗与精神分裂症或I/II型双相情感障碍相关的激越适应症。

此外,AI还在虚拟筛选、晶型预测、逆向合成、合成规划和自动化合成等等方面都得到了不错的应用。

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能否再度火热?

AI+制药的热度,很早就曾被点燃。

2021年,全球Al制药产业共发生77起融资事件,累计融资额达45.64亿美元;国内AI制药领域融资金额达到79亿元,较上年增长49亿元,同比增长164%。

彼时,Al制药在一级市场颇受追捧。互联网巨头的跨界入场让AI制药一时风光无两,华为布局了华为云EIHealth,阿里巴巴开发了AI药物研发和大数据平台,百度成立百图生科进军AI制药领域,腾讯旗下的云深智药整合了AI Lab和腾讯云的诸多优势。

然而2022年起,生物医药陷入了资本寒冬,新增的AI+药物研发的公司开始大幅减少,源于市场上资金的缩紧,初创公司难以获得资金支持。另外,市场上的部分公司开始饱和,投资人要求新公司足够差异化,也减缓了创业热情。2023年新成立的AI制药公司仅3家。

时间来到2024年,这是AI热度陡升的一年,AI获得了诺贝尔奖。国内,晶泰科技也头顶“AI制药第一股”光环顺利登陆港交所,也是首家以18C规则实现上市的科技公司。

今年初,自Deepseek火爆之后,AI+制药再次被推上“热搜”。中国的AI+制药也走在了国际前列。

据蛋壳研究院发布的《2024医疗人工智能报告》,2021年后由AI主导的创新药进入临床试验数量开始呈倍式增长,从此前的个位数飙升至百位数。国内已有超百家AI+医药研发企业,处于在临床前研究阶段和临床试验阶段的项目分别有76项和30项。

在管线落地方面,中国药企英矽智能的特发性肺纤维化(IPF)疾病在研药物INS018_055在2024年9月已宣布在IIa期临床试验中取得积极结果,是全球进展最快的AI药物项目之一,也是全球首款由生成式AI完成新颖靶点发现和分子设计的候选药物;今年2月,来自希格生科的一款由AI技术平台研发的一类创新药,用于治疗弥漫性胃癌靶向药物管线SIGX1094获得美国FDA快速通道认定。

此外,锐格医药的RGT--075,宇耀生物的YY001都已相继进入临床阶段。

结语

市场对于AI辅助药物研发的实际价值仍存在疑虑,且法规政策的完善、技术的成熟度以及市场的接受度等都是需要克服的难题。然而,AI正在以难以预测的速度进化,技术的迭代或许将成为最强催化剂,AI在制药领域应用的最新进展正向公众展示着科技改变医药行业的无限可能。后续发展如何,贝壳社还将持续关注。

参考资料:

1、各大公司官网、公告、年报等

2、华创证券、海通证券、国投证券、德邦证券等研报

3、《2024年诺奖技术再升级,AlphaFold3来了!超越蛋白质结构,全面预测蛋白质与所有生命分子相互作用》,生物世界,2024-10-10

4、《“国产AI制药第一股”诞生,全球多款AI研发药物进入临床试验阶段》,信销传媒,2024-07-19

5、《AI药物:跨越“死亡之谷”》,新康界,2025-2-17