血脑屏障破局!百亿级CNS合作诞生


近日,葛兰素史克(GSK)宣布与韩国生物技术公司ABL Bio达成一项全球许可协议,将通过ABL Bio的血脑屏障(BBB)递送平台Grabody-B,重点开发神经退行性疾病药物,包括抗体、多核苷酸或寡核苷酸。

该协议的总价值可能高达20.75亿英镑(约196亿元人民币),外加分级特许权使用费。这项合作有望显著影响两家公司的研发管线,并为治疗中枢神经系统疾病带来新的突破。

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为何是ABL Bio? 

GSK是一家全球性的医药保健公司,专注于呼吸系统、免疫学、炎症、肿瘤、HIV和传染病等治疗领域。近年来,GSK对神经科学领域的兴趣日益浓厚,通过一系列合作展现了其在该领域的战略布局。

ABL Bio是一家韩国生物技术公司,专注于研发免疫肿瘤学和神经退行性疾病领域。ABL Bio拥有血脑屏障(BBB)递送平台Grabody-B。此前,ABL Bio曾与赛诺菲达成许可协议,针对帕金森病治疗候选药物(ABL301)进行合作,该药物也采用了Grabody-B技术。

ABL Bio一直以来都专注于神经退行性疾病的研究,其核心专长在于克服血脑屏障,这是中枢神经系统药物开发的主要障碍,因此,对于寻求进入或扩大该领域业务的大型制药公司而言,ABL Bio是一个极具吸引力的合作伙伴。

中枢神经系统(CNS)疾病,尤其是神经退行性疾病,存在着巨大的未满足医疗需求。血脑屏障(BBB)作为一道保护屏障,能够阻止有害物质进入大脑,但也阻碍了药物向大脑的有效递送。

Grabody-B 旨在克服现有药物难以穿过血脑屏障的局限性,通过靶向胰岛素样生长因子 1 受体 (IGF1R),能够有效促进治疗分子穿过血脑屏障,从而实现药物向大脑的高效递送。Grabody-B靶向IGF1R以实现穿透血脑屏障的能力,表明其具有向中枢神经系统递送治疗药物的特异性和潜在高效性机制。此外,Grabody-B在递送不同类型治疗分子方面的多功能性,使其成为解决具有不同潜在机制的各种神经退行性疾病的宝贵平台。这种适应性使得GSK有可能利用该平台开发针对多种疾病的治疗方法,从而提高其在许可协议中的投资回报。

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新型神经退行性疾病疗法 

阿尔茨海默病

阿尔茨海默病在全球范围内高发,估计有5500万患者,预计到2050年将超过1.3亿。该疾病存在巨大的未满足医疗需求,除了暂时缓解症状外,有效的治疗方法非常有限。阿尔茨海默病给社会带来了巨大的经济负担,估计每年约为1万亿美元。近期在疾病修饰疗法方面的进展带来了一些希望,但也突显了对进一步创新的持续需求。

目前,阿尔茨海默病的发病率高,且缺乏有效治疗方法能够为开发创新疗法的公司带来了巨大的市场机遇。全球人口老龄化将继续推动阿尔茨海默病病例的增加,这凸显了寻找疾病修饰疗法的紧迫性。

帕金森病

帕金森病的发病率不断上升,在早期检测、疾病修饰疗法以及针对运动和非运动症状的有效治疗方面存在显著的未满足需求。左旋多巴仍然是最有效的药物治疗方法,但许多有前景的改进疗法在临床试验中均未能显示出疗效。疼痛、睡眠障碍和抑郁等非运动症状严重影响患者的生活质量。

尽管左旋多巴为帕金森病提供了有效的症状缓解,但缺乏疾病修饰疗法和针对非运动症状的治疗方法凸显了巨大的未满足需求,而此次合作有可能解决这些需求。开发能够减缓或阻止帕金森病进展并缓解非运动症状负担的疗法将显著改善患者的生活。

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合作的潜在影响

此次合作使GSK能够获得一项经过验证的穿越血脑屏障技术,从而显著增强其在中枢神经系统药物开发方面的能力。此次合作可能促成针对主要神经退行性疾病的新型疾病修饰疗法的开发,从而扩大GSK在高增长领域的业务范围。

通过首付款和潜在的里程碑付款,此次合作为ABL Bio提供资金支持,同时再次验证Grabody-B平台技术的价值。通过成功产品的分级特许权使用费,ABL Bio有望获得长期收入。

GSK凭借其雄厚的资源和全球影响力,通过此次合作加码中枢神经系统市场,可能会重塑竞争格局,并推动神经退行性疾病治疗药物开发领域的进一步创新。此次合作可能会促使其他制药公司加大对中枢神经系统研发的投入,从而形成一个更具活力和竞争力的市场。

小结

Grabody-B平台有望克服中枢神经系统药物递送的挑战,为治疗神经退行性疾病开辟新的途径。此次合作的成功将取决于GSK能否有效地利用Grabody-B平台在临床试验中开发出安全有效的药物。中枢神经系统药物开发的高失败率仍然是一个显著的风险。同时该合作体现了大型制药公司与创新生物技术公司之间日益增长的合作趋势,以解决像中枢神经系统疾病这样复杂的治疗挑战,并将在加速新型药物开发方面发挥越来越重要的作用。

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